效益风险评价(benefit and risk assessment,BRA)是药物经济学在药品上市后评价中运用的重要方法^[1]。就药品评价而言，效益风险评价是对药品不良事件带来的风险和该药品的效益进行综合考虑的评价方法。

    1 定义和概念

    效益风险评价和药物经济学其他的研究方法一样，在不同的研究报告中，效益和风险的定义还未统一。此外，效益风险评价与风险管理的研究界限也是模糊的。因此，这些问题还值得探讨。

    1.1 效益与风险

    简而言之，效益反映一种产品降低患一种疾病的风险的程度。在药物经济学的效益风险评价中，效益是指由该项目或干预措施带来的产出价值^[2]，这一产出价值的单位是货币。效益风险评价中的效益不同于成本效益中的效益。效益在这里指的是使用某种药品给个体或群体带来的正面结果。它不仅包括“效益”，还包括“期望的效益”。“期望的效益”有些类似于“效果”——临床健康结果，可以被直接量化，并且通常包括对获得效益可能性的估计。在效益风险评价早期，效益主要考虑的是“期望的效益”。在1997年国际医学科学组织季员会(CIOMS)的研究报告中，“效益”并不包括对生命质量等经济学角度的正面影响。但是近年来在越来越多的效益风险研究中，对效益的定义包括临床增进健康数据、健康相关的生命质量，以及对于个体或群体的经济利益。

    从流行病学的角度，对药物风险的简要、标准的定义是药物的负面情况将发生的可能性。一些对风险的定义试图从几率、强度和时间这三维来描述风险，即不良事件或不利后果发生的可能性，特定群体中的个体的健康危害结果的严重程度，以及健康危害结果可能持续的时间。另外，由于同其他产品相比, 药品具有明显的特殊性, 即与生命、健康的关联性及个体化使用的特异性，药品风险显得更为复杂。而这种个人风险程度的确定会因药源性损害的严重程度、患者的特异质和对公共卫生的影响而变化 ......