据美国国家癌症研究所估计，美国2010年共新诊出4.46万甲状腺癌患者，同年有0.17万人死于甲状腺癌。甲状腺髓样癌占全部诊出甲状腺癌的约3%～5%，即美国2010年新诊出的甲状腺髓样癌患者数在1 300～2 200例间，为甲状腺癌中的较罕见类型。甲状腺髓样癌患者的常见症状可能有咳嗽、吞咽困难、甲状腺肥大、颈部肿胀、甲状腺处肿块和音色改变或声音嘶哑等。

    FDA是主要依据一项代号为ZETA研究的国际性Ⅲ期随机、双盲、安慰剂对照临床试验数据作出上述凡德他尼批准决定的。该试验共包括313例局部进行性或转移性甲状腺髓样癌患者，他们分别接受凡德他尼(231例)或安慰剂(100例)治疗。研究结果显示，安慰剂组患者的中值疾病无进展存活时间为16.4个月，而凡德他尼组患者的此指标值至少为22.6个月(风险比＝0.35，P<0.000 1)，即疾病进展风险至少减少65%。此外，凡德他尼和安慰剂两组的客观应答率(但均是部分应答率)分别为44%和1%。

    凡德他尼治疗的常见不良反应(发生率>20%)有腹泻、皮疹、痤疮、恶心、高血压、头痛、疲乏、食欲降低和腹痛等。研究中凡德他尼组有5例患者因严重不良反应而死亡，死亡原因包括呼吸道并发症、心力衰竭和脓毒症等。凡德他尼也会影响心脏的电活动，在某些患者中引起QT间期延长或尖端扭转型室性心动过速、甚至猝死。

    6.2醋酸阿比特隆片剂

    由Cougar生物技术有限公司开发，2011年4月28日经优先审批程序获得FDA批准 ......