microRNA——药物开发的新靶点(3)
4.2 基于microRNA的药物研发2008年核酸药物的历史翻开了新的一页。丹麦制药公司Santaris Pharma宣布将实施世界首例以microRNA靶点药物临床试验。他们进行了核酸药物SPC3649的1期临床试验，其适应证为丙型肝炎治疗[32]。2010年，该制药公司又与冷泉港实验室合作研究，发现设计的microRNA药物不仅仅作用于特定的microRNA，而且也可作用于一个microRNA家族。寡核苷酸长度在8-mer为最佳，它的序列与microRNA家族的种子区域(不同的miRNA在5'端所共有的一段区域)互补就可以很好地抑制microRNA的作用，使之沉默，在体内药效维持的时间也比较长久。很重要的一点是它没有肝毒性，只需要连接一个磷酸骨架而不需要其他的修饰就可以到达病灶。在小鼠的乳腺癌模型以及肝脏中的实验都获得了成功，这为microRNA药物的开发提供了新的思路。microRNA相关药物的其它一些研发状况见表1。
小分子抑制剂也有望成为一个治疗与miRNA有关疾病的方法。最近Gumireddy等[33]通过基于细胞的高通量筛选发现 ......
您现在查看是摘要页，全文长 4363 字符。