3.1 I、II期临床研究

    在日本MSD患者中进行了评价阿扎胞苷药动学、有效性和安全性的I、II期临床研究[9]。共有53例患者接受了每28天为1个疗程、每疗程连续7 d每天经皮下或静脉内给药阿扎胞苷75 mg/m2的治疗。阿扎胞苷静脉内给药后的最高血药浓度比皮下给药后的大约高3.7倍，血浆药时曲线下面积则两种给药方式相当。阿扎胞苷皮下给药后的生物利用度为91.1%，表明其皮下给药后几乎被完全吸收。阿扎胞苷治疗的血液学改善率和血液学有效率分别为54.9%(28/51例)和28.3%(15/53例)，且在两种给药途径间无差异。阿扎胞苷总体上可被日本MDS患者很好耐受，其在≥20%患者中发生的不良反应包括血液学毒性、肠胃道事件和一般性不适(如虚弱)，在≥50%患者中发生的3～4级不良反应均为血液学毒性。阿扎胞苷两种给药途径治疗的安全性基本相似，但皮下给药后还可出现注射部位反应。

    代号为Relaza的II期临床试验评价了阿扎胞苷治疗预防CD34+的MDS或AML患者在同种基因HSCT后复发的作用[10]。在HSCT后平均169 d ......