美国FDA批准的5-AZA治疗方案原为皮下注射75 mg/(m2·d)共7 d、每4周重复1个疗程，至少连续用4个疗程；2007年1月，美国FDA又批准了5-AZA的经静脉内给药方案[14]。5-AZA已于2010年被美国国家癌症综合网络发表的《临床实践指南》列为对中危-2和高危MDS患者有Ⅰ类证据的优选治疗药物[15]，是中危和高危MDS、尤其是不能耐受化疗的老年MDS患者的重要治疗选择。

    1.2 DAC

    5-AZA是DAC的一种前体药物。DAC于1964年被合成，在体外的去甲基化作用较5-AZA高30倍以上，最初亦用于AML治疗研究[7]。对DAC的研究几乎与5-AZA同时进行[4]。DAC在高剂量时有细胞毒作用、在低剂量时有去甲基化作用，治疗MDS有剂量低和毒性低的优势[16]。DAC于2006年5月被美国FDA批准用于中危-2和高危MDS治疗，是第2个靶向表观遗传的DNMT抑制剂，批准依据是一项代号为“NCT 00071799”的在美国和加拿大共22家医院的临床中心进行的国际多中心、随机、对照试验数据。该试验纳入358例高危MDS患者 ......