摘 要 本文根据多个国家(地区)对罕见病和罕用药的界定和制定激励措施进行比较，通过分析罕见病和罕用药的现状来了解这些激励措施对罕用药选定的积极作用，探讨我国制定罕用药相关政策的思路。

    关键词 罕见病 罕用药 选定 激励

    中图分类号：R197； R951 文献标识码：C 文章编号：1006-1533(2013)19-0027-05

    罕见病又称“孤儿病”，是指非常少见且患病率低的疾病总称。那么发病率低到什么比例可以称之为罕见病呢？这一点全球尚无统一的定义，各国(地区)对罕见病认定的标准上也存在差异。世界卫生组织(WHO)将其定义为患病人数占总人口的0.65%～1%的疾病或病变。据统计，全球目前大约有5 000～8 000多种罕见病，约80%的病因源于基因问题，全球罕见病患者人数粗略估计为4亿[1]。

    由于罕见病认知程度低，且罕见病药物(以下简称罕用药)市场需求量小、研发费用昂贵，在未来的销售中可能无法收回研发成本等因素，国内大多数企业不愿开发。从而导致国内罕见病患者只能转而寻求进口药品，进口药品价格高昂，一般家庭难以承受。因此，维护这些患者的健康权和基本医疗权是提高国民健康素质 ......