2014年2月，FDA批出2个新分子实体药品及2个新生物制品(表1)，为治疗白血病药品Imbruvica、治疗有症状神经源性直立性低血压药品Northera、治疗罕见先天性酶疾病药物Vimizim和治疗罕见代谢病药物Myalept。

    Imbruvica为新适应证批准，用于既往接受过至少1次治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的治疗。CLL是一种罕见的血液和骨髓疾病，病情随着时间的推移逐渐恶化，并引起B淋巴细胞的增加。在2013年11月，FDA授予Imbruvica加速批准用于既往接受过至少1次来那度胺或其他药物治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)患者的治疗。此前，Imbruvica治疗CLL和MCL适应证均已授予优先审批资格和孤儿药资格，并根据FDA的加速批准程序批准。同时，Imbruvica也是FDA授予突破性疗法认定并获批的首批药物之一。Imbruvica是首个每日1次、单一制剂、口服布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂 ......