2014年1—9月美国FDA批准的罕见病用药概况(1)
摘 要 罕见病用药的研发能够得到政府政策和财力的支持，同样可使制药公司获得超额利润。随着罕见病用药市场的急剧增长，世界各大制药公司亦纷纷加入罕见病用药的研发行列。本文就美国FDA 2014年1-9月批准的罕见病用药情况作一概要介绍。
关键词 罕见病用药 罕见病 新药
中图分类号：R97 文献标识码：C 文章编号：1006-1533(2015)07-0073-04
Abstract Pharmaceutical companies have obtained excessive profits from the policy and funding of various governments specially for the R&D of orphan drugs. The global pharmaceutical giants have joined in the ranks of orphan drugs R&D with the rapid growth of the market for the medication of rare diseases. This paper introduces the profile of orphan drugs approved by FDA from January to September in 2014.
, 百拇医药
Key words orphan drugs； rare disease； new drugs
自1983年美国出台罕见病用药法案以来，罕见病用药的研发和市场受到了极大的鼓励，预计2018年全球罕见病用药市场规模将达到1 270亿美元，占当年全球处方药(不包括通用名药)市场的15.9%。市场规模的急剧增长刺激企业积极投入研发罕见病用药，甚至世界各大制药公司也纷纷加入罕见病用药的研发行列。30年来，美国FDA共认证了3 000多个罕见病用药，其中最终批准的有400多个，涉及400多种罕见病的治疗。2014年1-9月，美国FDA又认证了199个罕见病用药，其中最终批准了23个。本文就美国FDA 2014年1-9月批准的罕见病用药情况作一概要介绍。
新药
belinostat(商品名：Beleodaq)
Beleodaq为新分子实体，由Spectrum生物医药公司开发，2014年7月获得批准，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤患者。Beleodaq是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂。一项有129例患者参与的Ⅲ期临床研究显示，使用Beleodaq治疗的患者中有25.8%的患者的病情得到了改善。外周T细胞淋巴瘤是一种罕见、但发展迅速的非霍奇金淋巴瘤，每年导致18 990例患者死亡。Beleodaq治疗的常见不良反应是恶心、疲劳、发热、贫血和呕吐。
, 百拇医药
ceritinib(色瑞替尼，商品名：Zykadia)
Zykadia为新分子实体，由诺华制药公司开发，2014年4月获得批准，用于治疗间变性淋巴瘤激酶(anaplastic lymphoma kinase， ALK)阳性且接受过克唑替尼治疗或不能耐受的转移性非小细胞肺癌患者。Zykadia是ALK抑制剂，对表达棘皮动物微管相关蛋白-4-ALK和核磷蛋白-ALK融合蛋白的细胞有抑制作用，能够克服对克唑替尼的耐药性。一项开放性临床研究显示，163例对克唑替尼耐药或不能耐受的患者经Zykadia治疗的总应答率为54.6%。Zykadia治疗的常见不良反应是胃肠道症状，包括腹泻、恶心、呕吐和腹痛。
droxidopa(屈昔多巴，商品名：Northera)
Northera为新分子实体，由Lundbeck公司开发，2014年2月获得批准，用于治疗原发性自主神经衰弱(帕金森病、多系统萎缩症和单纯性自主神经衰弱)、多巴胺β-羟化酶缺乏症、非糖尿病性自主神经病变所致有症状的成年神经源性体位性低血压患者的体位性眩晕、头晕或“感觉眼前漆黑”。神经源性体位性低血压是一种罕见的慢性体位性低血压，其发病与帕金森病、多系统萎缩症和单纯性自主神经衰弱有关，主要临床症状包括头晕、头昏眼花、视力模糊、疲劳和站立时晕倒。Northera治疗的最常见不良反应是头痛、头晕、恶心、高血压和疲劳。
, 百拇医药
eliglustat(商品名：Cerdelga)
Cerdelga为新分子实体，由赛诺菲及其旗下Genzyme公司联合开发，2014年8月获得批准，用于成年1型戈谢病患者的长期治疗。Cerdelga是一种特异性葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂。戈谢病由溶酶体内酸性β-葡萄糖苷酶缺乏所致，会造成骨骼、骨髓、脾脏、肝脏和肺部的病变。Cerdelga治疗的最常见不良反应是疲劳、头痛、恶心、腹泻、腰痛、四肢疼痛和上腹部疼痛。
ibrutinib(依鲁替尼，商品名：Imbruvica)
Imbruvica为新分子实体，由Pharmacyclics公司开发，2014年2、7月和2013年11月先后3次获得批准，获准适应证分别是用于接受过治疗、但无效的慢性淋巴细胞白血病、携带del 17p删除突变的慢性淋巴细胞白血病和套细胞淋巴瘤患者的治疗。Imbruvica是一种小分子Bruton酪氨酸激酶(Bruton’s tyrosine kinase， BTK)抑制剂，能与BTK活性中心的半胱氨酸残基共价结合，从而抑制其活性。临床研究显示，111例既往曾接受过治疗的套细胞淋巴瘤患者经Imbruvica治疗的总应答率为65.8%。Imbruvica治疗的最常见不良反应是血小板减少、白细胞减少、腹泻、贫血、乏力、肌骨骼疼痛、上呼吸道感染、皮疹、恶心和发热。
miltefosine(米替福新，商品名：Impavido), 百拇医药(杨苹 袁述)
关键词 罕见病用药 罕见病 新药
中图分类号：R97 文献标识码：C 文章编号：1006-1533(2015)07-0073-04
Abstract Pharmaceutical companies have obtained excessive profits from the policy and funding of various governments specially for the R&D of orphan drugs. The global pharmaceutical giants have joined in the ranks of orphan drugs R&D with the rapid growth of the market for the medication of rare diseases. This paper introduces the profile of orphan drugs approved by FDA from January to September in 2014.
, 百拇医药
Key words orphan drugs； rare disease； new drugs
自1983年美国出台罕见病用药法案以来，罕见病用药的研发和市场受到了极大的鼓励，预计2018年全球罕见病用药市场规模将达到1 270亿美元，占当年全球处方药(不包括通用名药)市场的15.9%。市场规模的急剧增长刺激企业积极投入研发罕见病用药，甚至世界各大制药公司也纷纷加入罕见病用药的研发行列。30年来，美国FDA共认证了3 000多个罕见病用药，其中最终批准的有400多个，涉及400多种罕见病的治疗。2014年1-9月，美国FDA又认证了199个罕见病用药，其中最终批准了23个。本文就美国FDA 2014年1-9月批准的罕见病用药情况作一概要介绍。
新药
belinostat(商品名：Beleodaq)
Beleodaq为新分子实体，由Spectrum生物医药公司开发，2014年7月获得批准，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤患者。Beleodaq是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂。一项有129例患者参与的Ⅲ期临床研究显示，使用Beleodaq治疗的患者中有25.8%的患者的病情得到了改善。外周T细胞淋巴瘤是一种罕见、但发展迅速的非霍奇金淋巴瘤，每年导致18 990例患者死亡。Beleodaq治疗的常见不良反应是恶心、疲劳、发热、贫血和呕吐。
, 百拇医药
ceritinib(色瑞替尼，商品名：Zykadia)
Zykadia为新分子实体，由诺华制药公司开发，2014年4月获得批准，用于治疗间变性淋巴瘤激酶(anaplastic lymphoma kinase， ALK)阳性且接受过克唑替尼治疗或不能耐受的转移性非小细胞肺癌患者。Zykadia是ALK抑制剂，对表达棘皮动物微管相关蛋白-4-ALK和核磷蛋白-ALK融合蛋白的细胞有抑制作用，能够克服对克唑替尼的耐药性。一项开放性临床研究显示，163例对克唑替尼耐药或不能耐受的患者经Zykadia治疗的总应答率为54.6%。Zykadia治疗的常见不良反应是胃肠道症状，包括腹泻、恶心、呕吐和腹痛。
droxidopa(屈昔多巴，商品名：Northera)
Northera为新分子实体，由Lundbeck公司开发，2014年2月获得批准，用于治疗原发性自主神经衰弱(帕金森病、多系统萎缩症和单纯性自主神经衰弱)、多巴胺β-羟化酶缺乏症、非糖尿病性自主神经病变所致有症状的成年神经源性体位性低血压患者的体位性眩晕、头晕或“感觉眼前漆黑”。神经源性体位性低血压是一种罕见的慢性体位性低血压，其发病与帕金森病、多系统萎缩症和单纯性自主神经衰弱有关，主要临床症状包括头晕、头昏眼花、视力模糊、疲劳和站立时晕倒。Northera治疗的最常见不良反应是头痛、头晕、恶心、高血压和疲劳。
, 百拇医药
eliglustat(商品名：Cerdelga)
Cerdelga为新分子实体，由赛诺菲及其旗下Genzyme公司联合开发，2014年8月获得批准，用于成年1型戈谢病患者的长期治疗。Cerdelga是一种特异性葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂。戈谢病由溶酶体内酸性β-葡萄糖苷酶缺乏所致，会造成骨骼、骨髓、脾脏、肝脏和肺部的病变。Cerdelga治疗的最常见不良反应是疲劳、头痛、恶心、腹泻、腰痛、四肢疼痛和上腹部疼痛。
ibrutinib(依鲁替尼，商品名：Imbruvica)
Imbruvica为新分子实体，由Pharmacyclics公司开发，2014年2、7月和2013年11月先后3次获得批准，获准适应证分别是用于接受过治疗、但无效的慢性淋巴细胞白血病、携带del 17p删除突变的慢性淋巴细胞白血病和套细胞淋巴瘤患者的治疗。Imbruvica是一种小分子Bruton酪氨酸激酶(Bruton’s tyrosine kinase， BTK)抑制剂，能与BTK活性中心的半胱氨酸残基共价结合，从而抑制其活性。临床研究显示，111例既往曾接受过治疗的套细胞淋巴瘤患者经Imbruvica治疗的总应答率为65.8%。Imbruvica治疗的最常见不良反应是血小板减少、白细胞减少、腹泻、贫血、乏力、肌骨骼疼痛、上呼吸道感染、皮疹、恶心和发热。
miltefosine(米替福新，商品名：Impavido), 百拇医药(杨苹 袁述)