糖尿病性视网膜病变基因治疗的研究进展(2)
2 基因治疗的研究进展
基因治疗是指用正确的、正常的核苷酸序列替代患者机体细胞中引起疾病的有缺陷的基因中的核苷酸序列，借助基因置换、基因修正、基因修饰和基因灭活等手段来纠正或补偿致病基因，进而达到临床治疗目的的一种治疗方法。在基因治疗中，选用合适的载体将外源基因导入靶细胞非常重要。目前，基因转移技术主要包括病毒依赖和非病毒依赖两种方法。常用的病毒载体包括腺病毒相关病毒(adeno-associated virus， AAV)、腺病毒、慢病毒和单纯疱疹病毒等，其中AAV具有宿主范围广、能转染非分裂细胞、免疫原性低、可在体内持续表达和安全、无致病性的优点。在眼部疾病的基因治疗中，几乎半数临床试验选用的载体均是AAV。作为唯一一种能有效转染内层视网膜细胞的AAV血清型，AAV-2在DR基因治疗研究中的应用最为广泛[9]。非病毒依赖的基因转移技术则借助现代理化方法将基因导入靶细胞，与病毒载体相比，人工合成的非病毒依赖载体的免疫原性较低，且安全性高。此外，非病毒载体可携带更大负荷量的基因，也更易大量制备。随着材料科学和纳米技术的迅速发展，非病毒载体的基因转移效率正在被慢慢提高，有望更多地应用于基因治疗[10] ......
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基因治疗是指用正确的、正常的核苷酸序列替代患者机体细胞中引起疾病的有缺陷的基因中的核苷酸序列，借助基因置换、基因修正、基因修饰和基因灭活等手段来纠正或补偿致病基因，进而达到临床治疗目的的一种治疗方法。在基因治疗中，选用合适的载体将外源基因导入靶细胞非常重要。目前，基因转移技术主要包括病毒依赖和非病毒依赖两种方法。常用的病毒载体包括腺病毒相关病毒(adeno-associated virus， AAV)、腺病毒、慢病毒和单纯疱疹病毒等，其中AAV具有宿主范围广、能转染非分裂细胞、免疫原性低、可在体内持续表达和安全、无致病性的优点。在眼部疾病的基因治疗中，几乎半数临床试验选用的载体均是AAV。作为唯一一种能有效转染内层视网膜细胞的AAV血清型，AAV-2在DR基因治疗研究中的应用最为广泛[9]。非病毒依赖的基因转移技术则借助现代理化方法将基因导入靶细胞，与病毒载体相比，人工合成的非病毒依赖载体的免疫原性较低，且安全性高。此外，非病毒载体可携带更大负荷量的基因，也更易大量制备。随着材料科学和纳米技术的迅速发展，非病毒载体的基因转移效率正在被慢慢提高，有望更多地应用于基因治疗[10] ......
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