精心布局创新药品精准监管(2)
2017年4月，诺华公司开发的CTL-019获得美国FDA肿瘤药物咨询委员会全票批准推荐，消息一出就引发了医药界对嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法的高度关注，这是因为CAR-T是一类有别于传统小分子和生物药的新药物形态，可为肿瘤治疗提供一种新型的治疗手段。
上海作为全国的“科创中心”及生物医药研发产业重地，在CAR-T研发方面颇为活跃，全国一半以上跨过早期研发阶段准备进入立项申报阶段的企业都聚集在上海。但当时国内尚无成功申报获得批准上市的CAR-T产品的案例，原有的相关法规和常规的药品管理方式又不完全适用于这类产品，研发企业面临着申报和厂房建设要求方面的困境。
面对企业提出的困难，中心主动出击，为支持和推动上海市CAR-T产品的产业化发展，探讨风险控制策略，并按照药品管理规范指导和规范这类产品的产业化。由中心组织发起，上海市免疫细胞治疗产业联盟相关企业共同参与，起草编撰了《自体CAR-T免疫细胞产品生产指南(讨论稿)》，并经过业界专家的多次讨论和多方征求意见不断完善，让企业有据可循，帮助企业少走弯路。
, http://www.100md.com
和记黄埔研发申报的用于晚期结直肠癌治疗的呋喹替尼及其胶囊剂准备进行新药注册，因为Ⅲ期临床试验刚刚结束，试验报告尚未最终统稿，正式报告未签字盖章，按规定还不能提交新药注册申报，企业抱着试试看的想法联系了中心。考虑到申报品种为特殊审批品种，且为重大专项品种，又是药品上市许可持有人品种，本着服务 “上海科创中心建设”国家战略的初衷，中心克服重重困难，先后核查了8家研究单位(包括3家外省市的研究单位)。最终，从受理到完场现场核查仅用了14个工作日，为企业新药审批节约了宝贵时间。正如企业感谢信中提到的“在核查速度提升的同时，核查质量仍保持着上海的高品质”。
打破藩篱探索产品全生命周期监管
药品具备一般商品的生命周期属性，从研发立项到产品退市，对药品全生命周期的严格监管都是十分必要的。从国外经验来看，实施以品种为主线、涵盖其全生命周期各个环节的安全信息和风险管控、将品种监管和体系监管相融合的监管模式具有一定的优势，这也是近年来药品监管模式的一种发展趋势。这种监管模式区别于过去分阶段的过程监管，将药品研发至销售过程中的各个过程监管条块有机结合，形成一个完整的链条，统筹安排、整体把控、持续动态管理。
, 百拇医药
结合上海生物医药产业现状，特别是生物类药品研发、生产企业数和品种数以及技术水平均在全国处于比较领先的地位这一实际情况，中心在探索生物新药的监管模式方面进行了改革探索，打破改革前条块化监管和静态的结点式监管模式，以品种为核心，融合各职能条块，专门成立了生物制品部，实施生物药全生命周期监管。在现有法律法规和制度体系的基础上，探索增设新监管模式的配套制度，形成整套工作文件，并在执行过程中不断加以丰富和改进。建立药品生命周期档案(“一品一档”)，全面整合品种数据、监管信息和知识库。培养“一专多能”的复合型全职检查队伍，建立与药品全生命周期监管相适应的监管力量。同时，建立与监管和服务对象的沟通机制，规范与服务并举，促进信息交互，提高监管效能。
生物产品全生命周期监管的探索，使得单抗类产品的审核周期由2016年的平均93 d，缩短为现在的15～20 d，产品早上市一天，就可产生约200万美元的经济效益，也可以使得病人早日得到治疗。
优化工作方法提升检查效率
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药品不同于一般商品，它的生产工艺流程精细考究，而且每一步操作都有标准的规范。然而企业的生产流程不会一成不变，随着技术的进步，新的设备和工艺更具优势，这就需要进行生产工艺的变更。小到一个设备零件的更换，大到整条生产线的工艺调整，不管调整变化的大小，都是一项变更，按照法律规定都要由企业根据变更的风险大小选择向药监部门申报。由于每家企业的技术能力不同，对变更风险的评估水平参差不齐，有些企业为了省事，索性凡是涉及到变更的事项通通上报，这给药监部门带来了巨大的工作量。
如何让好钢用在刀刃上？让有限的检查力量，尽可能发挥出最大的效能，这是摆在他们面前的现实问题。唯有管理得更加科学，才能尽量化解这一难题。
这方面，中心也做了很多尝试。比如，对于一些风险度较低的工艺变更，可以与其他现场检查项目合并处理，减少检查员出检频次。再如，借鉴国外经验，建立风险评估模型，对于风险评估分数较高的单位加大检查频次，并增加该专业检查员，对于风险评估分数较低的企业减少现场检查频次，缩短检查耗时。
随着药品审评审批制度改革的不断深入，医药企业的创新热情越来越高，与之相应的需要药品监管部门不断提升服务能级，“精准服务”“精准监管”应运而生。在探索实践的道路上，中心用2年的时间进行了一系列的创新开拓，也取得了积极的成效。他们在努力实现“国内一流、国际领先”的发展征程上，竭力成为新时代的药监先锋!
封面人物(从左到右)：
第一排：俞佳宁、李建平、柳涛、颛孙燕、徐赜；
第二排：劉宏英、朱佳娴、张闯、杨敏琦、楼双凤、唐文燕, 百拇医药(肇晖)
上海作为全国的“科创中心”及生物医药研发产业重地，在CAR-T研发方面颇为活跃，全国一半以上跨过早期研发阶段准备进入立项申报阶段的企业都聚集在上海。但当时国内尚无成功申报获得批准上市的CAR-T产品的案例，原有的相关法规和常规的药品管理方式又不完全适用于这类产品，研发企业面临着申报和厂房建设要求方面的困境。
面对企业提出的困难，中心主动出击，为支持和推动上海市CAR-T产品的产业化发展，探讨风险控制策略，并按照药品管理规范指导和规范这类产品的产业化。由中心组织发起，上海市免疫细胞治疗产业联盟相关企业共同参与，起草编撰了《自体CAR-T免疫细胞产品生产指南(讨论稿)》，并经过业界专家的多次讨论和多方征求意见不断完善，让企业有据可循，帮助企业少走弯路。
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和记黄埔研发申报的用于晚期结直肠癌治疗的呋喹替尼及其胶囊剂准备进行新药注册，因为Ⅲ期临床试验刚刚结束，试验报告尚未最终统稿，正式报告未签字盖章，按规定还不能提交新药注册申报，企业抱着试试看的想法联系了中心。考虑到申报品种为特殊审批品种，且为重大专项品种，又是药品上市许可持有人品种，本着服务 “上海科创中心建设”国家战略的初衷，中心克服重重困难，先后核查了8家研究单位(包括3家外省市的研究单位)。最终，从受理到完场现场核查仅用了14个工作日，为企业新药审批节约了宝贵时间。正如企业感谢信中提到的“在核查速度提升的同时，核查质量仍保持着上海的高品质”。
打破藩篱探索产品全生命周期监管
药品具备一般商品的生命周期属性，从研发立项到产品退市，对药品全生命周期的严格监管都是十分必要的。从国外经验来看，实施以品种为主线、涵盖其全生命周期各个环节的安全信息和风险管控、将品种监管和体系监管相融合的监管模式具有一定的优势，这也是近年来药品监管模式的一种发展趋势。这种监管模式区别于过去分阶段的过程监管，将药品研发至销售过程中的各个过程监管条块有机结合，形成一个完整的链条，统筹安排、整体把控、持续动态管理。
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结合上海生物医药产业现状，特别是生物类药品研发、生产企业数和品种数以及技术水平均在全国处于比较领先的地位这一实际情况，中心在探索生物新药的监管模式方面进行了改革探索，打破改革前条块化监管和静态的结点式监管模式，以品种为核心，融合各职能条块，专门成立了生物制品部，实施生物药全生命周期监管。在现有法律法规和制度体系的基础上，探索增设新监管模式的配套制度，形成整套工作文件，并在执行过程中不断加以丰富和改进。建立药品生命周期档案(“一品一档”)，全面整合品种数据、监管信息和知识库。培养“一专多能”的复合型全职检查队伍，建立与药品全生命周期监管相适应的监管力量。同时，建立与监管和服务对象的沟通机制，规范与服务并举，促进信息交互，提高监管效能。
生物产品全生命周期监管的探索，使得单抗类产品的审核周期由2016年的平均93 d，缩短为现在的15～20 d，产品早上市一天，就可产生约200万美元的经济效益，也可以使得病人早日得到治疗。
优化工作方法提升检查效率
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药品不同于一般商品，它的生产工艺流程精细考究，而且每一步操作都有标准的规范。然而企业的生产流程不会一成不变，随着技术的进步，新的设备和工艺更具优势，这就需要进行生产工艺的变更。小到一个设备零件的更换，大到整条生产线的工艺调整，不管调整变化的大小，都是一项变更，按照法律规定都要由企业根据变更的风险大小选择向药监部门申报。由于每家企业的技术能力不同，对变更风险的评估水平参差不齐，有些企业为了省事，索性凡是涉及到变更的事项通通上报，这给药监部门带来了巨大的工作量。
如何让好钢用在刀刃上？让有限的检查力量，尽可能发挥出最大的效能，这是摆在他们面前的现实问题。唯有管理得更加科学，才能尽量化解这一难题。
这方面，中心也做了很多尝试。比如，对于一些风险度较低的工艺变更，可以与其他现场检查项目合并处理，减少检查员出检频次。再如，借鉴国外经验，建立风险评估模型，对于风险评估分数较高的单位加大检查频次，并增加该专业检查员，对于风险评估分数较低的企业减少现场检查频次，缩短检查耗时。
随着药品审评审批制度改革的不断深入，医药企业的创新热情越来越高，与之相应的需要药品监管部门不断提升服务能级，“精准服务”“精准监管”应运而生。在探索实践的道路上，中心用2年的时间进行了一系列的创新开拓，也取得了积极的成效。他们在努力实现“国内一流、国际领先”的发展征程上，竭力成为新时代的药监先锋!
封面人物(从左到右)：
第一排：俞佳宁、李建平、柳涛、颛孙燕、徐赜；
第二排：劉宏英、朱佳娴、张闯、杨敏琦、楼双凤、唐文燕, 百拇医药(肇晖)