2015年公布的一项随机、开放性Ⅲ期临床试验(代号为“AZA-AML-001”研究)结果还显示，对年龄≥65岁且骨髓原始细胞比例>30%的新发AML患者，与传统支持治疗相比，阿扎胞苷治疗也能提供具有临床意义的生存益处，显著提高患者的1年生存率(分别为34.2%和46.5%)，且未达到完全缓解的患者的中位总生存期亦自4.2个月延长至6.9个月(P=0.017 0)[6]。据此，2016年欧盟批准阿扎胞苷可治疗任何骨髓原始细胞比例的老年AML患者。

    3 临床研究进展

    3.1 “真实世界”中的临床研究

    2016年，为验证阿扎胞苷的“AZA-AML-001”研究结果，Pleyer等[7]自奥地利阿扎胞苷登记系统中选取了407例新发AML患者的资料，经将其中与“AZAAML-001”研究纳入标准相同的患者数据与研究报告进行比较，结果发现两队列中阿扎胞苷治疗患者的中位总生存期分别为10.8和9.9个月，而两队列中所有阿扎胞苷治疗患者的中位总生存期为10.3个月 ......