一項Ⅲ期临床试验[15]显示，对高风险MDS或复发的AML患者，HSCT后再以阿扎胞苷进行巩固性治疗可显著减少或延缓疾病复发，延长患者的总生存期。HMA的免疫调节效应已经体外试验得到证实[16]。因此，研究者推测，对AML患者在HSCT后进行阿扎胞苷治疗有效的机制可能与调节性和细胞毒性T细胞攻击多种肿瘤抗原相关[17]。

    一项前瞻性临床试验[18]评估了阿扎胞苷治疗HSCT后早期复发的MDS或AML患者的疗效。该试验共入组39例在HSCT后100 d内复发的MDS或AML患者，结果发现阿扎胞苷治疗有效，但移植前化疗方案可能影响其挽救治疗的应答率。另一项评估阿扎胞苷治疗HSCT后复发的MDS或AML患者疗效的临床试验[19]显示，25%(46/ 157例)的患者对阿扎胞苷治疗有应答，应答率在移植后达到完全缓解的患者中较高，他们的2年生存率为48%，而全部患者的2年生存率仅为12%。该试验还发现 ......