Vyndaqel是口服转甲状腺素蛋白稳定剂，能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合，稳定转甲状腺素蛋白的四聚体，减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成。此次批准是基于一项随机双盲，含安慰剂对照的全球性、关键性3期临床试验的结果，在30个月的试验过程中，Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%，将心血管相关住院风险降低32%，还可以提高患者的其它功能性指标。

    Vyndaqel的剂型为口服胶囊，推荐剂量为每日1次 ......