2019年12月—2020年1月FDA批准新药概况(1)
2019年12月，FDA批出5个新分子实体和2个新生物制品，分别为治疗杜氏肌营养不良症药物Vyondys 53(golodirsen)、治疗膀胱癌药物Padcev(enfortumab vedotin-ejfv)、治疗精神分裂症药品Caplyta(lumateperone)、视网膜染色剂TissueBlue(brilliant blue G)、治疗失眠症药品Dayvigo(lemborexant)、治疗乳腺癌药物Enhertu(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)和治疗偏头痛药品Ubrelvy(ubrogepant)。
2020年1月，FDA批出2个新分子实体和1个新生物制品，分别为抗肿瘤药Ayvakit(avapritinib)、治疗甲状腺眼病藥物Tepezza(teprotumumab-trbw)和抗肿瘤药Tazverik(tazemetostat)。
1 Vyondys 53(golodirsen)
Vyondys 53被加速批准用于治疗特定的杜氏肌营养不良(DMD)患者，即存在适用于外显子53跳跃治疗的突变患者，这些患者大约占DMD患者总数的8%。DMD是一种罕见的遗传性疾病，其特征是进行性肌肉萎缩和无力，并伴有心脏和呼吸系统并发症，是最常见的X染色体相关遗传病，它是由DMD基因突变导致的抗肌萎缩蛋白缺失引起的，患者通常在3～5岁出现症状，并随着时间的推移而恶化，主要影响男孩。Vyondys 53是一种磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸，它靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，引入外显子53跳跃，旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。Vyondys 53的剂型为注射液，剂量为每次30 mg/kg，每周1次，静脉输注，历时35～60 min，给药前需稀释，患者需检测肾小球滤过率。
2 Padcev(enfortumab vedotin-ejfv)
Padcev被加速批准用于治疗既往接受过PD-1或PD-L1抑制剂和含铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌(UC)患者。目前化疗和PD-1/PD-L1抑制剂是治疗膀胱癌患者的标准疗法。然而，对于对PD-1/PD-L1抑制剂产生耐药性的患者来说，他们的治疗选择非常有限。Padcev是将抗nectin-4单克隆抗体enfortumab与微管抑制剂MMAE(一甲基澳瑞他汀E)偶联起来的抗体偶联药物(ADC)，nectin-4蛋白是在尿路上皮癌中高度表达的细胞粘附分子。Padcev的抗癌活性是其与nectin-4表达细胞结合的结果，随后将抗肿瘤药物MMAE内化并释放到细胞中，有助于限制细胞不再生和程序性细胞死亡。Padcev的剂型为冻干粉末，仅用于静脉输注，其推荐剂量为1.25 mg/kg，在以28 d为1个治疗周期的第1、8、15天静脉输注，历时超过30 min，直至疾病进展或不可接受的毒性。
3 Caplyta(lumateperone)
Caplyta被批准用于治疗精神分裂症成年患者。精神分裂症急性发作的特点是精神病症状，包括幻觉和妄想，往往需要住院治疗。这种疾病是慢性和终身的，常伴有抑郁和社会功能和认知能力的逐渐恶化。Caplyta是一种首创(first-in-class)的小分子药物，是一种多巴胺受体磷酸蛋白调节剂(DPPM)，在D2受体上充当突触前部分激动剂和突触后拮抗剂。Caplyta可选择性且同时调节5-羟色胺、多巴胺及谷氨酸这3种涉及严重疾病的神经递质通路，可能有助于其在其它精神疾病方面的疗效。Caplyta的剂型为口服胶囊，其推荐剂量为每日1次，每次42 mg，饭中服用。
4 TissueBlue(brilliant blue G)
TissueBlue被批准用于选择性地染色视网膜的内界膜，为辅助手术的一种显色剂。TissueBlue的剂型为眼用溶液，其方法是直接注射TissueBlue于玻璃体内填充满的平衡盐溶液中。该药可以选择性地染色视网膜的内界膜，却不会染色视网膜前膜和视网膜，使用后可以使膜可视化以便手术移除。
5 Dayvigo(lemborexant)
Dayvigo被批准用于治疗失眠症成年患者，其特征是入睡困难和/或睡眠维持困难。Dayvigo是一种食欲素受体拮抗剂，能够阻断食欲素A、B与其受体食欲素受体1(OXR1)、食欲素受体2(OXR2)的结合。食欲素神经肽信号系统在觉醒中起作用，阻断促进觉醒的神经肽食欲素A和食欲素B与食欲素受体OX1R和OX2R的结合抑制觉醒驱动。Dayvigo的剂型为口服片剂，其推荐剂量为5 mg，每晚不超过1次，临睡前服用，至少在计划苏醒前7 h服用，最大推荐剂量为每次10 mg。
6 Enhertu(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)
Enhertu被批准用于既往接受过至少2种抗HER2治疗的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者的治疗。Enhertu是将抗HER2单克隆抗体trastuzumab与有效负载为拓扑异构酶I抑制作用的喜树碱衍生物偶联起来的抗体偶联药物(ADC)，是一种靶向于HER2的ADC。Enhertu的剂型为冻干粉末，仅用于静脉输液，其推荐剂量为5.4 mg/kg，每3周静脉滴注1次，直至病情进展或不可接受的毒性。
7 Ubrelvy(ubrogepant)
Ubrelvy被批准用于成人偏头痛伴或不伴先兆的急性治疗。患者经常会出现疾病发作，症状包括头痛，畏光，怕声、幻觉以及恶心。目前，急性治疗偏头痛的常见药物为曲坦类药物。然而，这类药物具有导致血管收缩的副作用，因此携带心血管疾病风险的患者无法使用这类药物。专家发现，在偏头痛发作时，患者血液中降钙素基因相关肽(CGRP)的水平升高，并且发现三叉神经系统释放的CGRP是触发偏头痛发作的“开关”，这一发现也让CGRP信号通路成为治疗偏头痛的热门靶点。Ubrelvy是一种口服类CGRP受体拮抗剂，通过阻止CGRP与其受体结合起作用。Ubrelvy的剂型为口服片剂，其推荐剂量为50 mg或100 mg，视需要而定，如有需要，可在首次给药后至少2 h再给药1次，24 h的最大剂量为200 mg。, 百拇医药
2020年1月，FDA批出2个新分子实体和1个新生物制品，分别为抗肿瘤药Ayvakit(avapritinib)、治疗甲状腺眼病藥物Tepezza(teprotumumab-trbw)和抗肿瘤药Tazverik(tazemetostat)。
1 Vyondys 53(golodirsen)
Vyondys 53被加速批准用于治疗特定的杜氏肌营养不良(DMD)患者，即存在适用于外显子53跳跃治疗的突变患者，这些患者大约占DMD患者总数的8%。DMD是一种罕见的遗传性疾病，其特征是进行性肌肉萎缩和无力，并伴有心脏和呼吸系统并发症，是最常见的X染色体相关遗传病，它是由DMD基因突变导致的抗肌萎缩蛋白缺失引起的，患者通常在3～5岁出现症状，并随着时间的推移而恶化，主要影响男孩。Vyondys 53是一种磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸，它靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，引入外显子53跳跃，旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。Vyondys 53的剂型为注射液，剂量为每次30 mg/kg，每周1次，静脉输注，历时35～60 min，给药前需稀释，患者需检测肾小球滤过率。
2 Padcev(enfortumab vedotin-ejfv)
Padcev被加速批准用于治疗既往接受过PD-1或PD-L1抑制剂和含铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌(UC)患者。目前化疗和PD-1/PD-L1抑制剂是治疗膀胱癌患者的标准疗法。然而，对于对PD-1/PD-L1抑制剂产生耐药性的患者来说，他们的治疗选择非常有限。Padcev是将抗nectin-4单克隆抗体enfortumab与微管抑制剂MMAE(一甲基澳瑞他汀E)偶联起来的抗体偶联药物(ADC)，nectin-4蛋白是在尿路上皮癌中高度表达的细胞粘附分子。Padcev的抗癌活性是其与nectin-4表达细胞结合的结果，随后将抗肿瘤药物MMAE内化并释放到细胞中，有助于限制细胞不再生和程序性细胞死亡。Padcev的剂型为冻干粉末，仅用于静脉输注，其推荐剂量为1.25 mg/kg，在以28 d为1个治疗周期的第1、8、15天静脉输注，历时超过30 min，直至疾病进展或不可接受的毒性。
3 Caplyta(lumateperone)
Caplyta被批准用于治疗精神分裂症成年患者。精神分裂症急性发作的特点是精神病症状，包括幻觉和妄想，往往需要住院治疗。这种疾病是慢性和终身的，常伴有抑郁和社会功能和认知能力的逐渐恶化。Caplyta是一种首创(first-in-class)的小分子药物，是一种多巴胺受体磷酸蛋白调节剂(DPPM)，在D2受体上充当突触前部分激动剂和突触后拮抗剂。Caplyta可选择性且同时调节5-羟色胺、多巴胺及谷氨酸这3种涉及严重疾病的神经递质通路，可能有助于其在其它精神疾病方面的疗效。Caplyta的剂型为口服胶囊，其推荐剂量为每日1次，每次42 mg，饭中服用。
4 TissueBlue(brilliant blue G)
TissueBlue被批准用于选择性地染色视网膜的内界膜，为辅助手术的一种显色剂。TissueBlue的剂型为眼用溶液，其方法是直接注射TissueBlue于玻璃体内填充满的平衡盐溶液中。该药可以选择性地染色视网膜的内界膜，却不会染色视网膜前膜和视网膜，使用后可以使膜可视化以便手术移除。
5 Dayvigo(lemborexant)
Dayvigo被批准用于治疗失眠症成年患者，其特征是入睡困难和/或睡眠维持困难。Dayvigo是一种食欲素受体拮抗剂，能够阻断食欲素A、B与其受体食欲素受体1(OXR1)、食欲素受体2(OXR2)的结合。食欲素神经肽信号系统在觉醒中起作用，阻断促进觉醒的神经肽食欲素A和食欲素B与食欲素受体OX1R和OX2R的结合抑制觉醒驱动。Dayvigo的剂型为口服片剂，其推荐剂量为5 mg，每晚不超过1次，临睡前服用，至少在计划苏醒前7 h服用，最大推荐剂量为每次10 mg。
6 Enhertu(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)
Enhertu被批准用于既往接受过至少2种抗HER2治疗的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者的治疗。Enhertu是将抗HER2单克隆抗体trastuzumab与有效负载为拓扑异构酶I抑制作用的喜树碱衍生物偶联起来的抗体偶联药物(ADC)，是一种靶向于HER2的ADC。Enhertu的剂型为冻干粉末，仅用于静脉输液，其推荐剂量为5.4 mg/kg，每3周静脉滴注1次，直至病情进展或不可接受的毒性。
7 Ubrelvy(ubrogepant)
Ubrelvy被批准用于成人偏头痛伴或不伴先兆的急性治疗。患者经常会出现疾病发作，症状包括头痛，畏光，怕声、幻觉以及恶心。目前，急性治疗偏头痛的常见药物为曲坦类药物。然而，这类药物具有导致血管收缩的副作用，因此携带心血管疾病风险的患者无法使用这类药物。专家发现，在偏头痛发作时，患者血液中降钙素基因相关肽(CGRP)的水平升高，并且发现三叉神经系统释放的CGRP是触发偏头痛发作的“开关”，这一发现也让CGRP信号通路成为治疗偏头痛的热门靶点。Ubrelvy是一种口服类CGRP受体拮抗剂，通过阻止CGRP与其受体结合起作用。Ubrelvy的剂型为口服片剂，其推荐剂量为50 mg或100 mg，视需要而定，如有需要，可在首次给药后至少2 h再给药1次，24 h的最大剂量为200 mg。, 百拇医药