奥马珠单抗治疗儿童重度过敏性哮喘的快速卫生技术评估(1)
摘 要 为评估奥马珠单抗治疗儿童重度过敏性哮喘的有效性、安全性和经济性，检索国内外相关文献数据库和卫生技术评估组织官网，共纳入9篇文献，应用快速卫生技术评估方法进行评估。结果显示，对于儿童重度过敏性哮喘，奥马珠单抗治疗可显著降低患者哮喘急性重度发作的风险，缓解临床症状，减少控制用药剂量，同时不良反应发生率低，安全性好。但奥马珠单抗目前售价昂贵，与安慰剂或哮喘标准治疗相比不具有成本效果优势。
关键词 奥马珠单抗 快速卫生技术评估 儿童重度过敏性哮喘
中图分类号：R974.3； R725.6 文献标志码：A 文章编号：1006-1533(2020)21-0013-04
A rapid health technology assessment of omalizumab in the treatment of children with severe allergic asthma
ZHOU Hua， CHE Datian*
(Department of VIP， Shanghai Children’s Hospital， Shanghai Jiao Tong University， Shanghai 200040， China)
ABSTRACT To quickly evaluate the efficacy， safety and economy of omalizumab in the treatment of children with severe allergic asthma. A total of 9 reports were included by searching domestic and foreign related literature databases and the official website of the health technology assessment organization， which were evaluated by a rapid health technology assessment method. The results showed that omalizumab could significantly reduce the risk of acute severe asthma and the dosage of control medication， and alleviate clinical symptoms for children with severe allergic asthma. At the same time， the incidence of adverse reactions was low and the safety was good. Economic studies at home and abroad showed that omalizumab was not a costeffective option compared with standard therapy or placebo in children with severe allergic asthma because of its high price.
KEy WORDS omalizumab； rapid health technology assessment； severe allergic asthma in children
支气管哮喘(哮喘)是一种由多种细胞和细胞组分参与的气道慢性炎症性疾病[1]。中国儿童的哮喘患病率为3%，其中约20%为控制不佳的重度哮喘患者[2]。哮喘控制不佳会提高肺功能下降和疾病恶化的风险，这些儿童患者的急诊就诊率和住院率较轻中度哮喘患者高15倍以上，是儿童哮喘疾病负担增加的主要原因之一[3]。血清总免疫球蛋白E和特异性免疫球蛋白E水平增高是过敏性哮喘发生、发展的主要病理性因素之一。奥马珠单抗(omalizumab，商品名：茁乐)是一种人源化的抗免疫球蛋白E单克隆抗体，其可干扰免疫球蛋白E与肥大细胞和嗜酸性粒细胞表面上的受体FcεRⅠ结合，由此抑制肥大细胞和嗜酸性粒细胞的活化，减少炎症介质的释放，从而减少炎性细胞的募集、气道组织的重塑及其功能改变[4]。奥马珠单抗于2003年在美国、2005年在欧盟上市，2018年在我国也获得了上市许可。
快速卫生技术评估(health technology assessment， HTA)是一种基于当前已有的最佳循证医学证据，对某一卫生技术或药品的有效性、安全性、经济性以及技术特性等进行快速、定性的证据评估方法，可满足临床和卫生决策的时效性需求[5]。本研究采用快速HTA方法评估奥马珠单抗治疗儿童重度过敏性哮喘的有效性、安全性和经济性。
1 资料与方法
1.1 资料
1.1.1 文献类型
国内外发表的奥马珠单抗相关的HTA报告、系统评价和药物经济学分析论文。
1.1.2 研究對象
经第4步治疗仍难以控制、故使用奥马珠单抗治疗的儿童和青少年(≤18岁)中重度过敏性哮喘患者。
1.1.3 干预措施
治疗组患者接受奥马珠单抗治疗，单用或联合用药以及疗程、剂量均不限；对照组患者接受常规药物或安慰剂治疗，不含抗免疫球蛋白E单克隆抗体类药物。
1.1.4 结局指标
不限。
1.1.5 排除标准
①无全文的文献；②无结局数据的文献；③未包含儿童和青少年过敏性哮喘患者的文献；④动物实验和基础研究报告；⑤重复发表或同一人群的研究，仅纳入最近发表版本。, 百拇医药(周华 车大钿)
关键词 奥马珠单抗 快速卫生技术评估 儿童重度过敏性哮喘
中图分类号：R974.3； R725.6 文献标志码：A 文章编号：1006-1533(2020)21-0013-04
A rapid health technology assessment of omalizumab in the treatment of children with severe allergic asthma
ZHOU Hua， CHE Datian*
(Department of VIP， Shanghai Children’s Hospital， Shanghai Jiao Tong University， Shanghai 200040， China)
ABSTRACT To quickly evaluate the efficacy， safety and economy of omalizumab in the treatment of children with severe allergic asthma. A total of 9 reports were included by searching domestic and foreign related literature databases and the official website of the health technology assessment organization， which were evaluated by a rapid health technology assessment method. The results showed that omalizumab could significantly reduce the risk of acute severe asthma and the dosage of control medication， and alleviate clinical symptoms for children with severe allergic asthma. At the same time， the incidence of adverse reactions was low and the safety was good. Economic studies at home and abroad showed that omalizumab was not a costeffective option compared with standard therapy or placebo in children with severe allergic asthma because of its high price.
KEy WORDS omalizumab； rapid health technology assessment； severe allergic asthma in children
支气管哮喘(哮喘)是一种由多种细胞和细胞组分参与的气道慢性炎症性疾病[1]。中国儿童的哮喘患病率为3%，其中约20%为控制不佳的重度哮喘患者[2]。哮喘控制不佳会提高肺功能下降和疾病恶化的风险，这些儿童患者的急诊就诊率和住院率较轻中度哮喘患者高15倍以上，是儿童哮喘疾病负担增加的主要原因之一[3]。血清总免疫球蛋白E和特异性免疫球蛋白E水平增高是过敏性哮喘发生、发展的主要病理性因素之一。奥马珠单抗(omalizumab，商品名：茁乐)是一种人源化的抗免疫球蛋白E单克隆抗体，其可干扰免疫球蛋白E与肥大细胞和嗜酸性粒细胞表面上的受体FcεRⅠ结合，由此抑制肥大细胞和嗜酸性粒细胞的活化，减少炎症介质的释放，从而减少炎性细胞的募集、气道组织的重塑及其功能改变[4]。奥马珠单抗于2003年在美国、2005年在欧盟上市，2018年在我国也获得了上市许可。
快速卫生技术评估(health technology assessment， HTA)是一种基于当前已有的最佳循证医学证据，对某一卫生技术或药品的有效性、安全性、经济性以及技术特性等进行快速、定性的证据评估方法，可满足临床和卫生决策的时效性需求[5]。本研究采用快速HTA方法评估奥马珠单抗治疗儿童重度过敏性哮喘的有效性、安全性和经济性。
1 资料与方法
1.1 资料
1.1.1 文献类型
国内外发表的奥马珠单抗相关的HTA报告、系统评价和药物经济学分析论文。
1.1.2 研究對象
经第4步治疗仍难以控制、故使用奥马珠单抗治疗的儿童和青少年(≤18岁)中重度过敏性哮喘患者。
1.1.3 干预措施
治疗组患者接受奥马珠单抗治疗，单用或联合用药以及疗程、剂量均不限；对照组患者接受常规药物或安慰剂治疗，不含抗免疫球蛋白E单克隆抗体类药物。
1.1.4 结局指标
不限。
1.1.5 排除标准
①无全文的文献；②无结局数据的文献；③未包含儿童和青少年过敏性哮喘患者的文献；④动物实验和基础研究报告；⑤重复发表或同一人群的研究，仅纳入最近发表版本。, 百拇医药(周华 车大钿)