摘要：采用科学计量方法，以Web of Science为数据源，对1986～2014年间孤儿药相关文献进行计量分析，从时间分布、地区分布、机构分布、出版物分布、作者分布及论文被引频次分布等方面，对所有相关文献进行统计和计量分析，把握其分布特征，以期得出全球各大地区"孤儿药"这一领域的研究动态和发展趋势。

    关键词：web of science；孤儿药；罕见病；文献计量

    1引言

    孤儿药(orphan drug)是指一些专门用于治愈或治疗(控制)罕见病的特效药物。罕见病(rare disease)即受累人数较少的疾病，因各国流行病学数据标准不一，没有统一的定义。根据美国国立卫生院(NIH)统计认定，目前已有近7000种疾病为罕见病，约占人类疾病总数的10%。这些罕见病种类繁多，通常病情较为严重[1]。然而，因孤儿药主要用于治疗罕见病，研发成本高、难度大，临床用量有限，药企获益有限，造成研发动力不足。导致罕见疾病患者无从获得满意的药品或医疗服务[2]。从20世纪80年代开始，世界各国日益关注孤儿药的开发。美国和欧盟等一些发达国家和地区相继实施了特殊政策以促进本国孤儿药的开发。美国孤儿药法案(Orphan Drug Act，简称ODA)和欧盟孤儿药法案至今已施行了多年，由此促进了孤儿药的研究与开发[3]。孤儿药的研发，已成为医药界的重要研究课题。

    本研究利用文献计量学的方法，即利用数学和统计学的定量分析方法，对Web of Science收录的已发表的有关孤儿药的文献进行统计分析 ......