摘要：基因治疗研究中显示血脑屏障是基因治疗中的最大障碍，目前多数基因载体需要复杂的手术进行脑内注射后进行目的基因在特定脑区的表达，本研究探讨AAV9作为新型基因运载工具在基因治疗的作用。结果显示尾静脉注射AAV9后，AAV9可以高效的通过血脑屏障，同时诱导目的基因有效表达。AAV9病毒可以作为基因治疗的载体工具病毒。

    关键词：AAV9；基因治疗；GFP；血脑屏障

    迄今为止，大约有100%的大分子药物和98%的小分子没有办法通过血脑屏障，从而限制许多中枢神经系统药物开发工作。基因治疗作为遗传疾病治疗的另一种方法，需要将基因运送至中枢系统(大脑和脊髓)内，同样面临着血脑屏障的障碍[1]。根据大量中枢神经系统疾病的临床实验结果显示AAV载体能够持续将目的基因转运到目标脑区并稳定表达，同时安全性高，副反应小，但是该病毒载体需要通过脑部手术通过立体定位等方式注射到目标脑区，因此对于基因治疗研究来说急需一种能够外周给药后很好的通过血脑屏障，目标基因表达量高，同时生物安全比较高的基因运输载体 ......