4.4靶向治疗 由于对BRAF 、MAPK 及RAS-RAF-MEK-ERK 信号通路中基因靶点突变等研究增多，因此基因靶向治疗成为LCH 的治疗的新手段。其中BRAF 抑制剂威罗非尼应用广泛，威罗非尼是美国FDA批准的第一种选择性BRAF抑制剂，用于治疗恶性黑色素瘤，尽管威罗非尼疗效显著，但有报道其导致鳞状细胞癌的发展等严重不良事件，并且大多数患者在停止治疗后早期复发。闫美玲等[22]研究显示，BRAF V600E抑制剂治疗小儿LCH，治疗后分子生物学、临床症状得到完全缓解，但需注意治疗期间加强护理，以防出现相关并发症。最近Diamond EL等[23]报道威罗非尼治疗22例埃尔德海姆-切斯特病患者和4例LCH患者，2年无进展生存率为86%，总生存率为96%，没有患者在最佳反应点出现病情进展，但所有患者都出现不良事件，迫使剂量减少或停止治疗。因此在治疗过程中出现的并发症、不良反应同样值得引起重视 ......