4.1造血干细胞移植 骨髓单核细胞能穿过血脑屏障，分化为小胶质细胞，向少突胶质细胞和神经元传递酶，纠正酶缺乏。这个手术是目前唯一已经证明能够阻止这种疾病的治疗方法，对于青少年或成人型MLD前期和早期症状患者，HSCT可以延缓疾病进展，提高生存率，甚至可以改善或稳定脑部MRI进展。但HSCT存在一些局限性：①对于晚婴期患者及病程晚期患者而言，疗效欠佳[23];②移植相关死亡率(TRM)是一个严重的问题，在青少年MLD患者中可能高达37%[24];③HSCT似乎无法改善周围神经系统的受累，治疗后周围神经传导速度检查未见改变，甚至进一步恶化[24]。间充质干细胞(MSC)是一种非造血多能干细胞样细胞，能够分化为间充质细胞和非间充质细胞，其被发现能够分化为神经元和星形胶质细胞。Koc ON等[25]对6例已经行骨髓移植的MLD患者输注异体MSC治疗，并对其进行神经电生理检测，发现所有患者在MSC输注后的第1年内出现了明显的神经传导速度(NCV)的改变。除了NCV的变化外，远端运动和F波潜伏期、运动和感觉振幅的变化与NCV的观察结果平行(数据未显示)。在没有接受骨髓移植或骨髓间充质干细胞输注的MLD患者中 ......