摘要：CRISPR/Cas9系统是原核生物抵御病毒或质粒等外来遗传物质入侵的一种获得性免疫系统，主要由非特异性的Cas9核酸酶和起识别作用的crRNA所组成。相较于传统的基因组编辑技术，基于CRISPR/Cas9系统的基因组定点编辑技术具有快速、简单、高效等优点，并且几乎可以用于任何物种的基因编辑。尽管CRISPRJCas9系统的基因组特异性还有待进一步确认，但该系统在基因组编辑方面的简便性和有效性必将促进生物学的研究和人类疾病基因治疗方面的发展。

    关键词：人工核酸内切酶：基因编辑：CRISPR/Cas9

    中图分类号：Q789

    文献标识码：A

    文章编号：1007-7847(2015)03-0276-07

    基因组定点编辑技术是研究基因功能的一种重要手段，同时也是许多基因相关疾病的潜在治疗方法。早期主要依赖于基因同源重组及体细胞核移植技术来完成对特定基因的改造，然而自然情况下基因重组效率极低，且细胞核移植技术费时费力[1，2]，严重制约了基础研究和临床应用。因此，在不断寻求高效、简便的基因编辑方法过程中，人工核酸内切酶(engineered endonuclease.EEN)介导的基因定点编辑技术快速发展成为一种主流方法 ......