隆莉芝，袁玲

    在某些情况下，如疲劳或疼痛评估，患者报告结局(patient-reported outcomes，PROs)可能是唯一可行的终点，因为没有临床医生、观察者或实验室可测量的疾病或治疗活动标记[1]。同时，人们在医疗实践中发现，患者对其疾病和相关治疗的体验常与医生的观点不同，在病情的严重程度上一致性较低[2]。再则，在治疗的效果方面，也需要了解患者的体验和想法，生理和临床终点指标的改善可能并不总是转化为患者疾病或病症的改善[3]。PROs的这些特性，使其成为临床研究和治疗不可替代的工具，也越来越受到各国卫生系统和政府的关注，成为近年来研究的热点，现对PROs国内外的研究和应用综述如下。

    1 PROs与患者报告结局测量工具(PROMs)的概念及概况

    2009年美国食品药品监督管理局(FDA)对PROs的定义为：直接来自患者本人，对自身健康状况及其与健康相关方面的主观反应，并不包含临床医生或其他任何人对患者主观反应的评释[4]。PROs所包括的任何有关治疗或结局评价是来自照护者、卫生保健人士或父母和监护人的替代报告并不能认为是患者报告的临床结局，而应视为一类独立的结局资料[5]。欧洲药品管理局(EMA)在《关于医疗产品评估中使用健康相关生活质量(HRQL)测量方法的监管指南的反思文件》中将PROs定义为“任何结果是基于患者对自身疾病和治疗的感知并直接由患者自身评估”[6]。可见，欧盟和美国均强调PROs的信息来源必须是患者本人。尽管PROs在医疗实践中长期被使用，但正式的尺度在20世纪60年代开始发展，并且越来越多地被用于更精确地描述患者对疾病和治疗以及健康和功能影响的看法[7]。而PROMs并不等同于PROs，也不是所谓的“结果测量”，其是一种工具或手段，用来测量PROs[8]。PROMs最初是用于临床试验中研究个体中各组组间比较以及人群中各群体之间的比较，根据比较结果制定治疗建议和卫生政策的说明[9]。英国国家医疗服务系统(NHS)在2008年发布了《关于常规收集PROMs的指南》，在指南中PROMs被界定为：用来测量患者健康状况或与健康相关的生活质量的工具，其通常是简短的自填式量表，能够适时地测量患者的某个时间点的健康状况或健康相关的生活质量[10]。1975年，瑞典在隆德成立了全国范围内使用PROMs特定疾病的临床数据库质量登记册，使得相关疾病的患者从中获益[11]。PROMs已经越来越多地被临床医生和医院所使用，但在卫生保健系统被广泛使用并不是很常见，仅限于英国、瑞典和美国的部分地区，英国政府希望通过公众对各医疗提供服务方进行比较以推动使用PROMs ......