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新“太空药”将投入临床试验,主治儿童遗传病
http://www.100md.com 2015年8月1日 《家庭用药》 2015年第8期
     最近国际空间站上的医疗研究活动传来令人鼓舞的消息,一种治疗杜氏肌营养不良的药物很快将投入临床试验。

    杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,患者通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。医学界针对该病目前尚无有效疗法。此次国际空间站研发的这种药物可以将发病时间延迟一倍,从而将患者的寿命延长一倍,虽然尚不能治愈疾病,但它的研发被视为非常重要的一步。

    国际空间站上医疗研究活动是太空中的一个科学实验室。在国际空间站内的失重环境下,物理系统和生物系统中很多在地面实验室会出现的效应例如沉降、对流、静水压力会消失,这些效应的消失让物理系统和生物系统的研究条件变得更加理想。

    杜氏肌营养不良治疗药物之所以能够研制是因为国际空间站内可以生长出比地球实验室环境中更大、质量更高的蛋白晶体,从而能够更精确地确定这些晶体的三维结构。通过对一个与杜氏肌营养不良有关的特殊蛋白进行研究,科学家研制出了可以“捆绑”这个蛋白并降低其影响的药物。

    (摘自环球网), http://www.100md.com