首个治疗特定基因缺陷引起的肥胖症新药获FDA批准

    近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Imcivree(setmelanotide)上市，用于因阿黑皮素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素1(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)基因缺陷导致肥胖的成人和儿童(6岁以上)患者的慢性体重管理。这是FDA批准的首款用于治疗这些罕见遗传肥胖病的疗法。Imcivree的获批是基于两项在POMC、PCSK1或LEPR缺陷所致肥胖患者中进行的3期临床试验结果。由于POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷而肥胖的患者 ......