[摘要] 目的 研究叶酸受体为靶向的脂质体包裹MYCN基因小干扰性RNA在神经母细胞瘤裸鼠骨髓、骨转移模型中的靶向性及治疗作用。 方法 16只成功建立神经母细胞瘤骨髓、骨转移模型的裸鼠，将其随机分为靶向性研究组(4只)和疗效性研究组(12只)。靶向性研究组裸鼠静脉给予CY3荧光标记叶酸脂质体包裹的MYCN siRNA，荧光显微镜检测CY3在体内瘤组织及重要器官的荧光强度。疗效性研究组12只裸鼠随机分MYCN siRNA组和无关siRNA组，静脉分别给予叶酸脂质体包裹的MYCN siRNA与叶酸脂质体包裹的无关siRNA，采用荧光定量PCR检测肿瘤组织MYCN mRNA表达，原位细胞凋亡检测法(TUNEL)观察肿瘤细胞凋亡数。 结果 CY3荧光标记的叶酸脂质体MYCN siRNA给药8 h后，荧光主要分布在肿瘤组织内，MYCN siRNA组瘤组织中MYCN mRNA的表达量明显较无关siRNA组降低(P < 0.05)，MYCN siRNA组凋亡细胞数量高于无关siRNA组(P < 0.05)。 结论 ①叶酸脂质体MYCN siRNA经静脉给药后主要靶向瘤组织 ......