CRISPR/Cas基因组靶向编辑技术综述(1)

http://www.100md.com 2014年8月5日 中国医药导报2014年第22期

     [摘要] Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated(Cas)是细菌特有的一种获得性免疫系统，研究人员将其改造成为靶向基因组编辑的工具，由于操作简单、成功率高且效率高，成为了靶向基因组编辑工具中的佼佼者。同时CRISPR/Cas系统也被改造作为一种极为有效的位点特异性的转录抑制/激活的工具而在研究工作中广泛应用，不仅如此，具有靶向细胞转录过程中产生的RNA底物的利用前景，从而起到与RNAi技术相类似的效果。CRISPR-Cas技术已经在基因功能研究、动物模型建立、基因治疗等领域得到广泛的推广和应用，有力地推动了相关领域的研究进展。

    [关键词] 基因靶向修饰技术；Cas9；CRISPR/Cas；基因组编辑；基因治疗

    [中图分类号] Q78 [文献标识码] A [文章编号] 1673-7210(2014)08(a)-0154-04

    CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)/Cas(CRISPR-associated)系统是一种原核生物特有的针对外源性遗传物质免疫系统 ......
------
    贾良杰 陕西师范大学生命科学学院;

    【摘要】Clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)/CRISPR-associated(Cas)是细菌特有的一种获得性免疫系统,研究人员将其改造成为靶向基因组编辑的工具,由于操作简单、成功率高且效率高,成为了靶向基因组编辑工具中的佼佼者。同时CRISPR/Cas系统也被改造作为一种极为有效的位点特异性的转录抑制/激活的工具而在研究工作中广泛应用,不仅如此,具有靶向细胞转录过程中产生的RNA底物的利用前景,从而起到与RNAi技术相类似的效果。CRISPR-Cas技术已经在基因功能研究、动物模型建立、基因治疗等领域得到广泛的推广和应用,有力地推动了相关领域的研究进展。

    【关键词】 基因靶向修饰技术 Cas CRISPR/Cas 基因组编辑 基因治疗

    【基金】国家级大学生创新创业训练计划项目(编号201310718020)

    【分类号】Q78

    CRISPR(clustered regularly interspaced short palin-dromic repeats)/Cas(CRISPR-associated)系统是一种原核生物特有的针对外源性遗传物质免疫系统,通过序列特异的RNA介导,切割降解外源性DNA,这些外源性遗传物质包括噬菌体或者外源性质粒[1]。CRISPR/Cas系统可分为三种类