KD目前仍无标准治疗方案。动物及临床试验研究证实亮丙瑞林等雄激素剥夺治疗可抑制突变AR蛋白在KD的神经肌肉毒性作用[15]。Yang等[16]发现ASC-J9可扰乱AR和其共同调节的相互作用，选择性降解致病AR蛋白并减少其在细胞内积聚，使KD模型小鼠运动功能显著改善，且血清雄激素水平基本正常，性功能及生育力显著改善。热休克蛋白(Hsp)表达上调可抑制异常蛋白的毒性聚积，通过多种途径阻止细胞死亡。替普瑞酮可促进多种组织Hsp表达，抑制致病AR蛋白核积聚，明显改善神经肌肉症状[17]。此外，研究证实抑制Hsp90可通过激活泛素-蛋白酶体系统抑制神经变性，动物试验中强效Hsp90抑制剂17-烯丙基氨基格尔德霉素可促进致病AR蛋白酶体降解，改善神经肌肉病变[18]。Zboray等[19]发现阻断雄激素受体N/C交互作用可有效延缓KD模型小鼠的发病时间 ......