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编号:13441699
杜氏肌营养不良症治疗研究进展(2)
http://www.100md.com 2019年11月5日 《中国医药导报》 2019年第31期
     1.1.3 调节肌肉细胞中钙水平的药物 DMD的病理特征之一是钙调节异常而造成肌肉损害,因此调节肌肉细胞中钙含量能够减缓DMD疾病的发展。Poloxamer188 NF能封闭肌肉纤维损害后留下的微孔,阻止钙渗透,有效改善横膈膜的功能,改善呼吸功能[5],該药物目前正在进行二期临床实验。Omega3能够显著降低心脏和肌肉中总钙水平,对DMD疾病晚期患者有一定的缓解作用[6]。另外,AT-300通过阻断钙通道[7],BGP-15促进肌质网膜钙ATP酶(SERCA)功能都能调节细胞中钙含量[8],减缓DMD疾病的进展。

    1.1.4 促进肌肉生长 Myostain蛋白能够限制人体肌肉过度生长,因此抑制这种蛋白表达可以增加肌肉生长,起到治疗作用。BMS-986089、Domagrozumab都是正在开展相关临床实验的Myostain蛋白抑制剂,到目前为止,患者耐受性较好[9]。组蛋白脱乙酰酶能通过改变细胞内DNA的三维折叠影响基因的表达活性,影响肌肉细胞再生能力和收缩功能,也会促发炎症。DMD患者中该酶水平高于正常人 ......
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