腺相关病毒在心脏基因转导中的应用※
血清型,特异性,靶向,1腺相关病毒概述,2腺相关病毒在心脏基因转导中的应用
刘海燕 袁 洪*1 刘海燕,硕士研究生,中南大学药学院,湖南长沙 410013 2 *袁洪,通讯作者,教授,中南大学湘雅三医院临床药理中心,湖南长沙 410013
目前常用的基因转导的病毒载体主要有慢病毒、腺病毒、腺相关病毒等。研究表明,腺病毒具有高效的转染率,可有效地感染心肌细胞,但其本身具有免疫源性,且不能使目的基因长期表达,不适合于心脏疾病的基因治疗[1]。慢病毒和腺相关病毒均可使目的基因在靶细胞内长期、稳定的表达,且免疫源性低,是心脏基因转导的优选载体。然而,慢病毒虽可有效地感染体外心肌细胞,但其体内的心肌基因转染率不及腺相关病毒[2]。本文主要概述了腺相关病毒在心脏基因转导中的应用。
1 腺相关病毒概述
腺相关病毒(Adeno Associated Virus,AAV)是一类无包膜的单链线性 DNA病毒,外包衣壳蛋白。可分为三个功能区:开放阅读框 rep、开放阅读框cap及两端145bp长的ITR序列。rep蛋白在病毒整合、复制、包装中起着重要作用;cap蛋白是包装成完整病毒所需的衣壳蛋白;ITR是复制的起始区 ......
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