杨 帆 李林国 宣建伟

    癌症化疗中一个最常见的毒副作用是患者骨髓功能下降(Myelosuppression)，从而导致红血细胞、白细胞和血小板減少[1]。近年来随着新药的批准上市，化疗后嗜中性白血球减少症和贫血症已经减少，而血小板减少仍然是一个重要的临床问题，存在不能满足的医疗需要。虽然血小板输血可以提供一个临时的解决方案，但却不能解决血小板减少的根本问题。管理化疗相关的血小板减少往往涉及治疗药物剂量减少或延期治疗[2]。此外，血小板减少也会影响到患者的生活质量，并大量增加医疗成本。血小板减少和出血并发症的高度相关性在60年代就已被研究确立[3]。通过血小板输血虽然可以降低严重出血并发症的风险，但也有潜在的其他风险，包括输血反应、细菌或病毒传染、宿主疾病传染以及严重的异体免疫反应。据文献报道，在美国因血小板减少而增加的医疗费用为1035～5328美元/次或周期[4]。

    重组人血小板生成素(rhTPO)在2014年版《肿瘤化疗导致的血小板减少症诊疗中国专家共识》[5]中被推荐作为化疗导致的血小板减少症治疗用药，是世界上第一个完成rhTPO临床试验并被批准上市的基因工程药物，填补了骨髓三大血细胞系中缺乏调节巨核细胞特异性药物的空白，具有促进血小板生成的作用。

    本研究是在中国人群的背景下，通过文献检索和全国范围内专家调研的方法来进行研究，比较rhTPO用于肿瘤化疗导致的血小板减少症(chemotherapyinduced thrombocytopenia,CIT)的成本-效果分析。

    1 资料与方法

    1.1 研究方法

    1.1.1 文献检索通过计算机检索中国期刊全文数据库(CNKI，1989年至2016年7月)、万方数据知识服务平台(1977年至2016年7月)和中国生物医学文献数据库Pubmed(1979年至2016年7月)发表的 rhTPO 和白细胞介素 11(IL-11)治疗实体瘤CIT的所有平行对照试验。

    1.1.2 专家咨询正式调查前对临床专家进行访谈，以论证问卷结构和内容。

    1.1.3 专家问卷调查拜访临床专家，进行问卷调查。问卷设计内容包括疾病概况、临床诊疗及药物使用费用、药物常见不良反应及术后并发症的治疗费用和严重不良反应成本。

    问卷设计流程：通过文献回顾法和专家深度访谈法设计问卷内容；然后选取武汉和广州的四名专家进行问卷预调查；根据专家的反馈进一步完善问卷的内容和逻辑顺序，最终确定调研用的问卷版本。

    专家的抽取：研究者在 3个一线城市(上海、北京和广州)及3个二线城市(济南、武汉和成都)进行专家抽样调查 ......