杨智豪 蒋 杰 洪艳明 罗 南

    成本-效用分析(cost-utility-analysis, CUA)是一种比较干预措施投入成本和质量调整生命年(quality- adjusted life-years, QALYs)产出的经济学评估方法，用以评估干预措施(例如手术、疫苗和药物)的经济性[1]。QALY是成本-效用分析中的结果指标，由生命质量权重与该生命状态下的生存年数相乘得到，其中，生命质量权重由健康状态效用值(health state utility, HSU)反映[2]。HSU通常是根据公众对特定健康状态的偏好程度而确定的生命质量的量化指标[3]，其中1代表完全健康，0代表死亡，而负值代表比死亡更严重的状态[4]。HSU是成本-效用模型中最重要且不确定性较明显的数据之一，换言之，HSU数据的质量直接影响模型结果的有效性和准确性[5]。

    目前主要有两种方法获得HSU：直接测量法和间接测量法，常用的直接测量法有标准博弈法(standard gamble, SG)、时间权衡法(time trade-off, TTO)等[6]。由于直接测量法比较复杂，因此通常使用间接测量法获得HSU。间接测量法是指通过让患者本人填写健康效用量表，常用的健康效用量表有五维健康量表(EQ-5D)、六维健康调查简表(short-form six- dimensions, SF-6D)等。通过量表获得受访者健康状态后，再通过效用值积分体系计算HSU[7]。其他的一些方法还包括通过使用映射法将非效用量表的结果映射到健康效用量表的积分体系上，从而得到HSU[8]。

    除了以上第一手测量HSU的获取方式，实际研究中，研究者常从已发表的文献中获取HSU数据。相比上述的第一手测量的方法，从文献中提取HSU明显减轻了研究人员的工作量，但也存在一些问题[4]，比如，对于相同的健康状态，不同的样本人群和效用值积分体系可能得到不同的HSU。因此，在使用文献中的HSU时需要经过仔细的评估和选择，有时甚至需要进行一些调整之后才能应用。根据最新的中国药物经济学指南，应在报告QALY之前报告HSU及其相关信息[6]。此外，国际药物经济学与结果研究学会(international society for pharmacoeconomics and outcome research, ISPOR)发布了一些良好的实践报告，以指导从临床试验和文献中获取HSU数据[4]。例如在使用间接测量法时，应首选基于本国人群偏好的效用值积分体系和健康相关生命质量数据等。近年来，药物经济学发展迅猛 ......