骨髓和脐带间充质干细胞联合移植治疗杜氏型肌营养不良1例并文献复习
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杨华强 张荣环 李东升 杜玲 袁亚红 郧阳医学院附属太和医院细胞治疗中心;十堰市妇幼保健院保健科;
【摘要】目的:研究自体骨髓和脐带间充质干细胞联合移植治疗杜氏型肌营养不良(DMD)的疗效和安全性方法对经临床表现、血清酶学、肌电图、基因分析、肌肉活检、肌肉核磁共振成像(MRI)确诊的1例DMD患者采用自体骨髓和脐带间充质干细胞联合移植的方案进行治疗。术后第3、6、9、12个月定期观察患者临床症状及各项疗效指标的变化并结合国内外文献进行综合分析。结果随访12个月,该患者肌力提高,动作灵活。血清肌酸激酶和乳酸脱氢酶较前明显下降,活动能力评分和徒手肌力较前增加,肌电图运动单位电位波幅减低及时限缩短较前改善,肌肉MRI复查显示肌肉病变程度较前减轻、肌肉轮廓较前清晰。结论自体骨髓和脐带间充质干细胞联合移植是一种治疗DMD的有效治疗方法。
【关键词】 进行性肌营养不良 骨髓 脐带 间充质干细胞 移植
【分类号】R596
前言杜氏型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是我国最常见的X连锁隐性遗传的肌病,发病率约30/10万男婴,其发病机理主要是由于基因突变致肌细胞膜上该基因编码的抗肌萎缩蛋白(dystrophin)表达异常或缺失,从而引起肌细胞膜形态和功能损害,致使肌纤维进行性变性坏死
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前言
杜氏型肌营养不良(Duchenne muscular dysrtophy，DMD)是我国最常见的X连锁隐性遗传的肌病，发病率约30/10万男婴，其发病机理主要是由于基因突变致肌细胞膜上该基因编码的抗肌萎缩蛋白(dystrophin)表达异常或缺失，从而引起肌细胞膜形态和功能损害，致使肌纤维进行性变性坏死。当其肌肉干细胞(muscle satellitc cells，肌肉卫星细胞)库的细胞不断调动而耗竭后，肌纤维发生不可逆的坏死，甚至消失，并为增生结缔组织和脂肪组织所替代，最终导致死亡。目前这种疾病尚缺乏有效的治疗手段，我们采用骨髓和脐带间充质干细胞联合移植治疗DMD1例并取得较好效果，现报道如下并结合国内外文献进行复习以提高对本病的认识。
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