PAMAM介导基因转染的机制与应用进展
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王雪 王丹茹 上海交通大学医学院附属第九人民医院整复外科;
【摘要】聚酰胺-胺型树枝状高聚物(PAMAM)是一种新型的高度分枝的球形纳米级高分子,其表面带有多价功能基团,结构规整呈放射状对称,目前广泛用于生物化学、纳米医药的研究开发中。介于其作为基因载体转染效率高、低毒性、装载量大、可介导遗传物质的稳定表达等优点吸引越来越多的科学家对其进行更深入的研究。本文在简述PAMAM结构和功能的基础上,对近年来关于其介导基因转染的生物学机制、优化与应用进展展开综述。
【关键词】 PAMAM 基因治疗 非病毒载体
【基金】上海市科委自然科学基金项目(09ZR1416900)
【分类号】Q78
前言基因治疗是现代分子生物学发展的产物,也是当代医学和生物学研究的一个新领域,它试图从基因水平调控细胞中缺陷基因的表达,或以正常基因校正、替代缺陷的基因,达到治疗基因缺陷所致的遗传病、免疫缺陷、肿瘤等疾病的目的。然而如何以适当的方式将目的基因转移入体内,并在
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前言
基因治疗是现代分子生物学发展的产物，也是当代医学和生物学研究的一个新领域，它试图从基因水平调控细胞中缺陷基因的表达，或以正常基因校正、替代缺陷的基因，达到治疗基因缺陷所致的遗传病、免疫缺陷、肿瘤等疾病的目的。然而如何以适当的方式将目的基因转移人体内，并在体内安全适度地表达，是长期限制基因治疗普及推广的技术瓶颈。曾长期用于基因治疗研究的病毒型载体由于其免疫原性、病毒毒性、潜在的致瘤性、DNA装载量有限、组装难度大、花费高等诸多难以克服的缺陷严重阻碍了其临床应用。数十年来，人们尝试用多肽、电穿孔、转染试剂、阳离子脂质体等方式递送遗传物质，这些方法虽然安全，但转导效率却不尽如人意，尤其是在血清中，难以获得稳定高效地表达。
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