摘要 目的：通過成本-效果和成本-效用分析评价小金胶囊(0.35 g/粒)与对照药小金丸比较治疗乳腺增生病的经济学优劣，为乳腺增生病的临床治疗和相关医药政策的制订提供参考。方法：采用前瞻性队列研究设计，选取2014年5月至2016年8月全国各地14家医院，从统一约定的同一时点开始，研究者选用2种研究药物进行治疗的全部符合纳排标准的病例，以周为单位竞争性纳入，计划小金胶囊队列纳入前500例，小金丸队列纳入前100例患者，进行为期3个月的随访调查。以乳房疼痛疗效、增生体积缩小疗效为主要效果指标，质量调整生命年为效用指标，进行成本-效果和成本-效用分析。结果：共纳入600例病例，其中小金胶囊队列共498例、小金丸队列共102例，基线时有2个关键变量(年龄和生育次数)在2个队列间存在显著差异( P >0.05)，因此根据这2个变量进行分层分析。在乳房疼痛症状方面，2个队列疗效相当，其中，小金胶囊在生育次数大于1次的女性更具有经济性，为优势方案。在乳腺增生体积缩小方面，小金胶囊治疗大于30岁的患者时疗效更具有疗效优势，年龄小于30岁并生育次数≥1、年龄>30岁人群中小金胶囊更具有经济性 ......