张 英 陈 红 孙亚男 于长禾

    1.北京中医药大学第一临床医学院，北京 100700；2.北京中医药大学东直门医院推拿科，北京 100700；3.北京首都医科大学宣武医院中医科，北京 100053

    临床试验基于报告的结局指标评估干预措施的有效性和安全性。然而临床研究中的结局指标存在异质性及选择性报告偏倚的风险[1]，可能导致使用无效甚至有害的干预措施，并浪费已经有限的卫生保健资源[2]。有效性试验核心结局测量倡议(COMET)[3]提出建立在特定临床领域的所有试验中进行测量和报告[4]的一套公认的标准化核心结局指标集合(COS)解决上述问题。

    随着COS 相关研究所涉及疾病类型的增多，Comet 数据库可根据疾病检索已构建的和正在进行的COS 研究[5-6]，然而不同研究选择的结局指标概念框架不一致，如新型冠状病毒肺炎(COVID-19)COS 构建的3 个研究中，世界卫生组织(WHO)[7]团队、天津[8]团队、北京[9]团队COVID-19 的COS 研究中结局类别都不一样，同一疾病COS 结局框架尚未达成共识。结局指标与人群特点和干预相关，不同试验中对结局概念框架选择的不一致阻碍了研究之间的比较与合并，不能突显人群疾病的特点，失去了洞察干预起效机制的机会，而且研究人员缺少对特定结局的所有干预措施的比较，导致其重复工作、研究浪费。此外，现有结局概念框架能否涵盖所有疾病COS 内容还有待考量。COMET 网站可以通过人群、干预措施进行检索COS 的研究信息，但还不能根据结局分类进行检索[10]。因此，本文参考Idzerda 等[11]对结局概念框架系统综合的结果及后续研究提出的与健康、疾病及其结局相关的框架，对现有结局概念框架进行叙述性综合比较，分析各框架特点，以期推荐对所有疾病COS 适用性最好的概念框架。

    1 现有结局指标概念框架

    1.1 WHO 织对健康的定义

    WHO 将健康定义为“一种完全的身体、精神和社会美好的状态，而不仅仅是没有疾病和虚弱”[12]，此定义可视为健康的框架，包含身体、心理、社会3 个核心域，将健康扩展到心理、社会层面。然而，框架涵盖范围过于宽泛，对于健康域的制订方法及如何测量没有进一步的论述，并且，有学者认为完全的身体、心理、社会健康的状态接近于幸福而非健康，对健康和幸福概念的混淆可能会导致幸福感稍有减弱便被视为不健康的状态[12]。因此，它可能并不适用于所有疾病的结局概念框架。

    1.2 5Ds

    5Ds 是一个评估临床结局的实用性概念框架 ......