陈 萌 刘慧慧 蒋志新 单其俊

    1.南京医科大学第一附属医院心血管内科，江苏南京 210029；2.江苏省如皋市人民医院心血管内科，江苏如皋 226500

    肥厚型心肌病(hypertrophic cardiomyopathy，HCM)是一种常染色体显性遗传异质性疾病[1]。每500 人中就有1 人患病，但若考虑到临床和基因诊断，则患病率更高[2]。且发病率逐年上升[3]。HCM 根据左心室流出道是否梗阻，分为梗阻性和非梗阻性。肥厚型梗阻性心肌病(hypertrophic obstructive cardiomyopathy，HOCM)危害更大，除引起胸痛、晕厥等临床症状外，严重者可致猝死[4]。然而，针对HOCM 的有效治疗成果仍不足[5]，因此突破经典治疗方法，提出新的治疗技术尤为重要。本文就HOCM 的治疗进展进行综述。

    1 药物治疗

    2014 年指南推荐，在静息或激发时左室流出道压力阶差(left ventricular outflow tract gradient，LVOTG)≥50 mmHg(1 mmHg=0.133 kPa)患者中，β 受体阻滞剂为一线用药，但禁用于窦性心动过缓或房室传导阻滞人群。而当β 受体阻滞剂无效或不耐受时，建议使用非二氢吡啶类钙通道阻滞剂。对于有严重流出道梗阻的患者(LVOTG>100 mmHg)，维拉帕米可能是有害的。而联合使用上述药物后仍有症状者，可添加丙吡胺和西苯唑啉。

    异丙吡胺对心脏产生负性作用，辅助治疗HOCM，可减少β 受体阻滞剂的剂量，甚至可作为其替代疗法[6]。晚期HCM 和收缩功能障碍患者使用利尿剂进行症状控制和抗心力衰竭治疗。虽然上述药物可一定程度缓解症状，但并不延缓疾病进展，且不改善预后。

    Mavecamten 精准生物学治疗：随着对HCM 病理生理机制的深入探讨 ......