异基因造血干细胞移植治疗儿童血液病(2)
3 讨论3.1 造血干细胞移植治疗儿童血液病的可行性 儿童的生理发育、疾病类型、药代动力学、医疗价值取向等特征，决定了造血干细胞移植在儿童血液系统疾病治疗中具有不同于成人的优势：①造血干细胞供体，特别是同胞供体、脐血供体多于成人患者；②胸腺未完全消退，免疫系统重建较快；③移植效果好，移植物抗宿主病的发生率及严重程度要低于成人患者；④遗传性疾病，如遗传性血液病(地中海贫血)、遗传代谢病(如Hurler’s病)、原发性免疫缺陷病等，目前只有通过造血干细胞移植才能根治。但需注意的是，部分恶性血液病，如白血病、恶性淋巴瘤等大部分可通过正规化疗而达到治愈，仅20%左右需要造血干细胞移植，加上放化疗预处理对小儿生长发育、内分泌影响明显。因此，造血干细胞移植适应证的选择在临床上至关重要。本组病例包括白血病、再生障碍性贫血、非霍奇金淋巴瘤、骨髓异常增生症，经异基因造血干细胞移植后取得了较满意的疗效。
3.2 造血干细胞的来源 总体而言，配型全合的移植疗效优于配型不合的HSCT。但临床中找到配型全和的供体并非易事，在患者不具备配型相合的同胞供者时，非血缘供者、配型不合的亲缘供者，甚至脐带血都可作为干细胞来源的选择。McGlave等[1]分析美国国立骨髓移植供者登记组(NMDP)提供的142例CML患者造血干细胞(HSCs)后认为 ......
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