【摘要】 为观察造血干细胞移植治療阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)疗效。本院对2例具有频发溶血、严重全血细胞减少和输血依赖的阵发性睡眠性血红蛋白尿患者应用非清髓方案预处理后， 输注半相合和同基因供者单个核细胞分别为9.8×108/kg、11.32×108/kg；CD34细胞分别为7.2×106/kg、9.8×106/kg。2例患者分别于移植后12、9 d粒细胞>0.5×109/L， 16、20 d血小板>20×109/L。流式细胞仪检测红细胞和粒细胞表达CD55、CD59均正常。半相合移植染色体检测为供者完全植入， 移植后无急性移植物抗宿主病。表明非清髓移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿疗效确切， 并发症少。

    【关键词】 阵发性睡眠性血红蛋白尿；非清髓；造血干细胞移植

    DOI：10.14163/j.cnki.11-5547/r.2017.25.091

    阵发性睡眠性血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal hemoglo-binuria， PNH)是一种后天获得性溶血性贫血， 因红细胞膜表面锚蛋白缺失， 造成红细胞对补体敏感性增高， 在各种诱因存在时造成红细胞破坏， 导致血管内溶血、血栓、全血细胞减少和感染[1]。对重症患者常规治疗效果欠佳， 造血干细胞移植为目前唯一根治方法。本文报告2例造血干细胞移植治疗PNH患者， 并结合文献进行讨论。

    1 临床资料

    病例1：患者， 因面黄、乏力、发热3年9个月， 酱油样小便2年入院。2008年8月无明诱因出现上述症状， 于山东省立医院经血象、骨髓等检查诊断为再生障碍性贫血， 予环孢素等治疗， 间断输血。2010年4月出现睡眠后小便呈酱油样 ......