AD在临床上以脑循环改善剂(如尼莫地平、氟桂利嗪等)、亲智能药(如甲磺双氢麦角胺、胞磷胆碱等)、神经递质相关药物(如多奈哌齐、美金刚、吡拉西坦等)及对症治疗为主，疗效有限。AD的基因治疗目前多致力于保护胆碱能神经元和减少Aβ的沉积等方面。

    2.1 神经生长因子策略

    AD认知和记忆功能障碍的主要解剖基础是海马组织结构的萎缩，功能基础主要是胆碱能神经兴奋传递障碍和中枢神经系统内乙酰胆碱受体变性、神经元数目减少等。目前采用的比较特异性的治疗策略是保护中枢胆碱能神经功能。

    经大量研究证实，在AD动物模型中，给予神经生长因子(nerve growth factor，NGF)能够保护胆碱能神经元、改善疾病所致的行为异常。与传统的胆碱能保护药胆碱酯酶抑制剂(cholinesterase inhibitors，ChEIs)相比，NGF能够：①更有效地保护基底前脑胆碱能神经元(basal forebrain cholinergic neurons，BFCNs)；②增加残余BFCNs活力；③产生更多的乙酰胆碱(acetylcholine，Ach)而不具有剂量依赖性外周毒性；④能够保护和修复Ach传递的天然时空模式[6]。

    对NGF的研究已有数十年的历史，其在体外及动物体内所取得的实验结果令人振奋，给AD等神经系统变性疾病的治疗带来了希望。人们试图将神经营养因子治疗策略在动物模型中取得的成功转化到临床应用上。目前，NGF已经用于糖尿病性周围神经病、HIV相关神经病和AD的临床试验中 ......