41例重型β地贫患儿临床治疗情况随访
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地中海贫血简称地贫，为一组后代再现风险高的遗传性血液病，以广东、广西、贵州、四川、湖北、湖南、福建、云南、海南等省为高发区。目前临床上广泛使用，但由于匹配的干细胞供者少，费用昂贵和移植相关风险高等因素，仅有少数患者有机会移植。绝大多数重型地贫患儿需要定期输血及去铁以维持生命，患儿因为经济原因得不到规范治疗，直接威胁患儿生命，也影响他们的生存和生活质量，由此给社会和家庭带来沉重的经济及精神负担。
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