地中海贫血是一种常染色体隐性的遗传病，重型的地中海贫血患者必须进行长期且多量的规范性输血，以此来维持身体的基本发育和正常生活，每个月需要对患者输血1 U以上的浓缩红细胞，每年输血100 U以上[5]，其每年的输血费用和除鐵费用较高，达3万元左右，高额的费用对于一般的家庭来讲难以承受。该病还会因为铁沉积于身体各脏器而引发各种并发症，如肝硬化、身材矮小、糖尿病、食欲不振，肝脾日益肿大、生长发育停滞等[6]，严重者不能长期存活。重型β-地中海贫血患者由于长期并且多量输血，导致骨髓红系细胞血量过多，这时过量的铁汇聚积在高水平转铁蛋白受体器官组织当中，比如胰腺、肝脏和心脏，造成对肝、垂体、胰腺、心脏内分泌脏器等不同程度的损害[7]，严重者会出现心力衰竭的现象，导致干细胞移植成功的可能性降低，目前是造成重型β-地中海贫血患者死亡的重要原因 ......