光看开头的解释，如果你觉得还不足以了解孤儿病，那么，就让我带你走近孤儿病病人，看看他们是如何与命运搏斗的……

    云南弥勒，一户农民家庭里竟有七个成骨不全症病人(因极易骨折，民间称此类病人为“瓷娃娃”)，他们完全丧失了生存能力，双腿已严重变形。在四十多年的病痛生活里，他们受尽了肉体与精神的双重折磨。

    湖北安陆，一个被死亡阴影笼罩着的家庭，出现了三个“蜘蛛人”——马凡氏综合征病人，他们全身管状骨细长，手指和脚趾细长呈蜘蛛脚样。最后，这三个“蜘蛛人”都因医治无效而丧命。

    以黑洞理论闻名物理学界的英国教授霍金是个“渐冻人”——肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症病人。随着年纪渐长，他的肌细胞会日益受损，最终影响到心肌和呼吸肌，不治而亡。…………

    一块被孤立的领域

    幸福是大多数人的幸福，还是每个人的幸福？在目前的经济条件下，罕见病的低发病率与低商业开发价值，使得病人缺医少药。发病率低，不受重视，孤儿病病人显得孤独无助，而治疗孤儿病的药物市场，也像是一块被孤立

    的领域。

    研发孤儿病药物的难度大

    一方面，孤儿病病人少，很难集中病例进行研究，没有足够的病例数据，药品的研发也无从下手；另一方面，在药品的开发决策中，不得不面对市场利益，人类的健康利益很容易被放弃。药品开发商往往选择了多数人和常见病，却放弃了那1%(按罕见病的发生率0.65%～1%计算)。

    在我国药品市场环境下，治疗常见病、多发病和重大疾病的药物，更易获得研发者的青睐。孤儿病药物的市场狭窄、成本高 ......