艾曲泊帕在免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征中的应用进展(2)
艾曲泊帕和安慰剂的不良反应相似,白内障仅发生于既往接受过类固醇治疗的患者中。艾曲泊帕组仅恶心和呕吐的发生率>5%,转氨酶和胆红素水平升高的发生率高于安慰剂组。无骨髓纤维化证据,仅部分患者出现中-重度网硬蛋白和/或胶原纤维且通常在停药后逆转[10]。RAISE试验中3例(2%)患者出现血栓,EXTEND试验中血栓发生率为6.3%且大部分发生于治疗第1年[11]。尽管存在血栓栓塞风险,但总体上临床试验支持ITP患者长期使用艾曲泊帕。艾曲泊帕在新诊断患者(从诊断至接受艾曲泊帕治疗的间期<3个月)中的应用值得关注。25例ITP患者在艾曲泊帕一线/早期二线治疗后使用类固醇治疗,1个月和3个月的缓解率为80%、76%[12]。西班牙一项研究显示[13],12例新诊断的ITP患者联合地塞米松和艾曲泊帕治疗6个月时完全缓解率为50%,12个月时无复发生存率为66.7%。上述结果与慢性持续性患者的结果相似。两项ITP儿童患儿参与的多中心、双盲、对照试验研究显示[14-15],艾曲泊帕可有效升高血小板计数(PETIT试验:62%;PETIT2试验:75%)、减少出血及其他合并医疗需求 ......
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