4艾曲泊帕在MDS中的应用

    4.1在MDS中的疗效和安全性

    MDS是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，高风险转化为白血病。一项前瞻性、随机EQoL-MDS研究[25]评价了艾曲泊帕(50～300 mg)与安慰剂在低危或中危-1 MDS患者(血小板<30×109/L)中的疗效，结果显示，治疗组患者反应率为47%，3～4级不良反应发生率相比安慰剂组更高，主要为感染和出血(治疗组46% vs. 安慰剂组16%)，两组中白血病演变发生率相当(治疗组12% vs. 安慰剂组16%)。

    部分前瞻性研究对高危患者使用艾曲泊帕进行了评价。一项Ⅰ期研究显示[26]，已接受阿扎胞苷治疗的MDS患者(血小板<75×109/L)使用艾曲泊帕200 mg治疗后有效率为75%。中危-2/高危MDS/AML患者(血小板<25×109/L)接受艾曲泊帕100～300 mg治疗后，反应率很低，为23.5%，表明艾曲泊帕在血小板减少程度较重的晚期MDS患者中的疗效较低 ......