2014年7月，中科院生物物理所刘光慧研究员研究组及其合作者分别在国际权威学术期刊《细胞-干细胞》(Cell Stem Cell)和《自然-通讯》(Nature Communication)连续发表了两篇重要研究论文，在确证现有基因组靶向编辑技术安全可靠性的基础上，创建了新型高效的人类遗传突变修复工具，并将其应用于镰刀形细胞贫血患者致病基因的靶向修复；同时利用人多能干细胞和基因组靶向编辑技术揭示了范可尼贫血的致病机理，首次提出多组织干细胞加速衰老或衰竭是其根本性病因，并基于此发展出相应的干细胞、基因和药物治疗策略 ......