黄敏仪，胡润凯，韩伟超，谢保城*

    1.东莞东华医院 药学部，广东 东莞 523000

    2.东莞市人民医院 药学部，广东 东莞 523000

    X 连锁低磷性佝偻病是以磷代谢失衡的骨矿化障碍性罕见疾病，发病率为(3.9～5.0)/10 万[1]。2018 年5 月，低磷性佝偻病被纳入《第一批罕见病目录》第51 号罕见病[2]，X 连锁低磷性佝偻病是低磷性佝偻病最常见的一种，约占遗传性低磷性佝偻病80%，其主要累及骨骼系统、肌肉系统、牙齿发育等方面，且致残率高[3]。传统的治疗方案主要为补充磷酸盐制剂和活性维生素D 等对症治疗，国内1 项调查分析显示，使用传统疗法的患者中治疗效果不理想率达76.42%[4]。

    布罗索尤单抗作为治疗X 连锁低磷性佝偻病的最新代替疗法，是一种全人源性抗FGF23 单克隆抗体，该药与FGF23 结合并抑制其生物活性，通过增加肾脏对磷酸盐的吸收并升高血清1,25-二羟基维生素D 的浓度，改善患者的骨骼矿化和减少相关的骨骼疾病[5]。布罗索尤单抗用于成人和1 岁及以上儿童患者X 连锁低磷性佝偻病的治疗，于2018年在美国获批上市[6]，2019 年被列入中国《第二批临床急需境外新药名单》，并于2021 年1 月在中国获批上市。多项研究显示，布罗索尤单抗疗效明显优于传统治疗[7]，但由于其上市的时间较短，目前对该药的相关安全性研究报道较少，有必要加强对其的用药安全性研究。因此，本研究通过以访问美国食品药品管理局不良事件报告系统(FDA adverse events reporting system，FAERS)数据库为基础[8]，收集布罗索尤单抗上市后的可疑药品不良事件(adverse drug events，ADE)数据并对其进行整理与分析，挖掘该药在真实世界中的药物警戒信号，从而为临床用药的安全性提供参考依据。

    1 资料与方法

    1.1 数据来源与整理

    本研究收集的数据来源于美国食品药品管理局公共数据开放项目(openFDA)，其原始数据由FAERS 数据库导入。所收集的药品ADE 均采用MedDRA 25.1 中不良反应术语集进行编码。

    研究数据收集于FAERS 收到的自2004 年1 月1 日—2023 年6 月30 日布罗索尤单抗ADE 上报数据 ......