【摘要】 目的：观察艾曲泊帕在临床中治疗再生障碍性贫血(aplastic anemia，AA)或骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes，MDS)相关的血小板减少的疗效和安全性。方法：采用前瞻性、非随机、对照方法，研究2018年7月1日-2019年11月1日在本院就诊的AA或MDS患者45例，按患者意愿分为治疗组(n=17)和对照组(n=28)，治疗组患者予标准方案或原有方案基础联合艾曲泊帕治疗，对照组患者予标准方案或继续当前治疗方案，治疗16周评估疗效，比较两组患者的总反应率(overall response rate，ORR)和完全缓解(complete remission，CR)率等，并评估治疗组患者的艾曲泊帕相关的不良事件(adverse event，AE)。结果：治疗组ORR为76.47%，明显高于对照组的42.86%，差异有统计学意义(P=0.030)，CR率为52.94%，显著高于对照组的14.29% ......