类风湿关节炎基因治疗的研究进展(3)
5 问题及展望
近来RA的基因治疗发展较快，通过试验研究获得了较大的突破及发展；但是目前基因治疗RA存在一些问题。主要包括：①基因治疗RA的实验研究缺乏理想的RA动物模型，目前的动物模型只有关节炎症的单次发作或者一个阶段的发展。②带有目的基因的载体可能播散到靶器官外，目的基因难以稳定表达，并且目的基因的调控也存在问题。③最大的限制性问题是缺乏理想的载体，目前使用最多的是逆转录病毒、腺病毒及非病毒载体。逆转录病毒能稳定表达，体内转染率低，并且是随机整合到体细胞染色体上的，已经证明野生的逆转录病毒可引起细胞恶变。腺病毒载体转染率高，但是不能稳定表达，并且腺病毒存在免疫原性。非病毒载体的主要优点是安全、稳定，主要缺点是转基因的表达时间短，在活体细胞中的转染率较低 ......
您现在查看是摘要页，全文长 2971 字符。
近来RA的基因治疗发展较快，通过试验研究获得了较大的突破及发展；但是目前基因治疗RA存在一些问题。主要包括：①基因治疗RA的实验研究缺乏理想的RA动物模型，目前的动物模型只有关节炎症的单次发作或者一个阶段的发展。②带有目的基因的载体可能播散到靶器官外，目的基因难以稳定表达，并且目的基因的调控也存在问题。③最大的限制性问题是缺乏理想的载体，目前使用最多的是逆转录病毒、腺病毒及非病毒载体。逆转录病毒能稳定表达，体内转染率低，并且是随机整合到体细胞染色体上的，已经证明野生的逆转录病毒可引起细胞恶变。腺病毒载体转染率高，但是不能稳定表达，并且腺病毒存在免疫原性。非病毒载体的主要优点是安全、稳定，主要缺点是转基因的表达时间短，在活体细胞中的转染率较低 ......
您现在查看是摘要页，全文长 2971 字符。