□ 袁妮 张海军

    为进一步指导和规范真实世界证据用于支持药物研发和审评的有关工作，2020年1月7日，国家药监局正式发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》(以下简称指导原则)。指导原则指出，对于某些缺乏有效治疗措施的罕见病和危及生命的重大疾病领域，传统随机对照试验难以实施，因此，在药物研发和监管领域如何利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性，已成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注且具有挑战性的问题。这说明，罕见病治疗领域将成为真实世界证据应用的重点领域之一。

    真实世界证据VS随机对照试验

    真实世界证据(RWE)是指通过对适用的真实世界数据(RWD)进行恰当和充分的分析所获得的关于药物的使用情况和潜在获益-风险的临床证据，包括通过对回顾性或前瞻性观察性研究或者实用临床试验等干预性研究获得的证据。其中，真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。真实世界数据的常见来源主要包括：卫生信息系统、医保系统、疾病登记系统、前瞻性研究设计等。

    对于随机对照试验(RCT)与真实世界证据(RWE)，国外曾有专家提出要使用RWE来替代RCT ......