【把握《办法》要义 提升研发水平】药品注册制度改革驱动监管方式创新
□ 张海
新修订《药品注册管理办法》(以下简称《办法》)明确建立药品加快上市注册制度，并确定了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批程序以及相关支持政策。这是我国药品审评审批制度改革经验成果的固化和升华，是药品注册工作贯彻创新驱动战略的积极行动和重要举措，建立和实施这一制度，给监管部门提出了紧迫的现实要求。
加快上市注册的重要意义
前些年，随着医药产业快速发展，药品审评审批工作中存在的注册申请积压严重，审评能力不足、效率低下等问题日益凸显，不利于产业和行业的发展。2015年8月，国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，明确了提高审评审批质量、解决注册申请积压、鼓励研究和创制新药等主要目标，提出加快创新药审评审批的主要任务，规定对创新药实行特殊审评审批制度。2016年2月，原国家食品药品监督管理总局印发《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，将多种情况纳入优先审评范围，明确了优先审评审批的程序和工作要求。2017年10月，中办、国办印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出加快上市审评审批，促进药品创新和仿制药发展。此后，药械审评审批制度改革进入快车道，审评审批流程持续优化，效率大幅提升，一批临床急需新药优先获批上市，仿制药质量和疗效一致性评价、上市许可持有人制度试点等取得重大突破，药品注册申请积压现象有所缓解。
, http://www.100md.com
《2019年度药品审评报告》提供的统计数据显示，2019年我国药监部门共受理新注册申请8082件(含器械组合产品5件)。其中，受理1类创新药注册申请共700件(319个品种)，品种数较2018年增长了20.8%。受理1类创新药的新药临床试验(IND)申请302个品种，较2018年增长了26.4%；受理1类创新药的新药上市申请(NDA)17个品种。在基本实现按法定时限审评审批的同时，药品监管部门通过进一步优化流程、实施优先审评、加强沟通交流等措施，提高了药品注册工作效率，缩短了注册时限，充分调动起企业新药研发的积极性。
新修订《药品管理法》明确规定，国家支持药物创新、鼓励新药研制，提出了对创新药的优先审评审批、关联审评审批、附条件批准原则，要求药监部门完善药品审评审批工作制度，加强能力建设，优化审评审批流程，提高审评审批效率，有力地促进了药品注册管理改革。
进入2020年，社会对新药的期待空前迫切。《办法》的出台对社会和企业高度关注的热点问题进行了回应。建立药品加快上市注册制度，对鼓励药物研发创新，加快临床急需短缺药、儿童用新药、罕见病用药、重大传染病用药等创新药和改良型新药的上市进程，保障公众用药安全、有效、可及，有着战略性、导向性、实践性重大意义。
, 百拇医药
加快上市注册的制度设计
《办法》明确，国家药监局建立药品加快上市注册制度，支持以临床价值为导向的药物创新，并以专章形式规定了药品加快上市注册程序。对符合条件的注册申请，申请人可以申请适用突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序，并要求药监部门及其技术机构给予必要的技术指导、沟通交流、政策倾斜和技术支持。每个程序都规定了相应的申请条件、办事程序、交流机制、政策支持、指导原则，明确纳入突破性治疗药物程序的新药上市申请，有权申请优先审评审批，即优先审评审批和突破性治疗药物程序可以同时适用。这些设计充分借鉴了国际上药品注册管理的先进经验，将《药品管理法》关于优先审评审批、附条件批准等加快药品上市注册的原则要求和制度规定进一步细化，有利于大幅缩短审批时间、提高审批效率，为加快药品上市提供了制度依据和操作指南。
为配合《办法》实施，国家药监局于今年7月发布《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序(试行)》《药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)》3个文件，明确了突破性治疗药物、符合附条件批准上市的药品、明显具有临床价值的药品各自的适用范围、适用条件，以及审评审批工作程序和工作要求。3个工作程序详细规定了突破性治疗药物的申请、审核、公示纳入、临床试验研制指导、终止程序，附条件批准上市的早期沟通交流申请、上市申请前的沟通交流、提交附条件批准上市申请、审评审批、上市后要求，以及优先审评审批的申报前沟通交流、申报与提出申请、审核、公示纳入、终止、技术审评、检查检验和名称核准、技术资料补充、审评审批等工作程序，细化了全程沟通交流的工作要求。这些文件连同原国家食药监局于2005年11月发布的《药品特别审批程序》，为药品加快上市注册提供了根本制度保障和工作规范，对优化审批工作机制、规范工作流程、提高工作效率具有重要的指导意义。
, http://www.100md.com
加快上市注册的实践要求
随着行政审批制度改革的深入推进和新一轮机构改革的基本完成，贯彻实施《办法》，建立药品加快上市注册制度，对药监部门提出了紧迫的现实要求，必须聚焦审批、服务、监管三大主题，优化审评审批流程，创新工作模式，提升审批效率，为行政相对人提供优质服务。
创新机制模式，优化工作流程
随着药品注册相关法律法规及配套文件制修订并实施，监管部门应及时建立健全各环节工作标准和规程，完善工作文件、管理制度、办事指南、文书制作等实操性规范，健全工作机制和保障机制，实现流程再造。要做好注册审评、检查与检验各环节衔接，优化核查和检验程序，省级药监部门要相应调整国家药监局委托开展药品注册生产现场检查的工作程序，完善制度机制保障。要加快受理、审评、审批有机融合，通过优化审评审批方式和流程，突出流程再造的“简”、信息数据的“联”、服务质效的“优”，提升审评审批效率和政务服务水平，提高注册时间的可预期性和企业满意度，为医药产业高质量发展营造一流政务服务环境。
, 百拇医药
同时，还要加强与企业的沟通交流，加大技术指导和帮扶力度，完善事中事后监管措施，督促企业依照标准规范开展研发、生产经营活动，严格落实企业主体责任，从源头上加强风险防控。
强化技术支撑，提升工作效能
适应“互联网+政务服务”“互联网+审批”“互联网+监管”深入发展的新形势，贯彻药品加快上市注册制度的新要求，充分运用互联网、大数据、云计算、区块链等先进信息技术，大力提升药品注册信息化水平，推进审批事项网上办理，实现全程网上办理、不见面审批，从而提高审评审批效率和服务水平。
各级药监部门应按照政务服务事项“四级四同”和“证照分离”改革的有关要求，强化顶层设计和统一指导，根据新一轮机构改革后新的职能定位和事权划分，分级推进药品注册管理信息化建设。创新监管网络信息化建设管理模式，整合完善现有审批系统，建立覆盖各级药监部门的统一信息网络和国家、省两级数据中心，完善信息安全、信息标准和应用支撑平台三大支撑体系，统筹药械化行政审批、监管检查、稽查执法、应急管理、检验监测、风险分析、信用管理、公共服务等业务需求，优化总体设计、业务、应用、数据及技术架构，建设标准统一、业务协同、互联互通、信息共享、统一高效的信息系统，为加快药品上市注册、提升审评审批效率和服务水平提供强有力的支持支撑。
, http://www.100md.com
突出问题导向，注重能力建设
药品注册管理中注册申请积压问题有待进一步缓解。无论是国家还是省级药监部门，都存在现有审评审批人员数量与工作量不匹配、行政审批技术支撑能力不足等问题。
要立足上述问题，大力提升审评审批、检查检验能力。结合当前发展需要，制定总体规划，明确功能布局，构建省、市、县各级检验检测机构错位发展、特色鲜明、功能完善的检验检测体系。积极推进各级检测资源整合，保障注册检查检验的技术需要。探索引入第三方检测，推动检测机构参与市场化竞争。充分运用信息化、大数据等技术手段，加强检验检测体系建设，做好检验检测人员技术培训与技术储备工作，提升药品注册检查检验能力。
进一步提高受理、审评、审批人员专业水平，探索专职检查员队伍建设，提升检查质量和检查效率。推进职业化专业化药品检查员队伍建设，加快构建基本满足注册检查检验要求的检查员队伍，提升现有检查员的管理效能，探索在医保部门、医疗机构、科研单位、检验检测机构、高校中培育外部专业型兼职检查员，优化和充实检查员队伍结构，加大教育培训力度，大力提升检查员的能力水平。(作者单位：江苏省药品监督管理局), http://www.100md.com
新修订《药品注册管理办法》(以下简称《办法》)明确建立药品加快上市注册制度，并确定了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批程序以及相关支持政策。这是我国药品审评审批制度改革经验成果的固化和升华，是药品注册工作贯彻创新驱动战略的积极行动和重要举措，建立和实施这一制度，给监管部门提出了紧迫的现实要求。
加快上市注册的重要意义
前些年，随着医药产业快速发展，药品审评审批工作中存在的注册申请积压严重，审评能力不足、效率低下等问题日益凸显，不利于产业和行业的发展。2015年8月，国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，明确了提高审评审批质量、解决注册申请积压、鼓励研究和创制新药等主要目标，提出加快创新药审评审批的主要任务，规定对创新药实行特殊审评审批制度。2016年2月，原国家食品药品监督管理总局印发《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，将多种情况纳入优先审评范围，明确了优先审评审批的程序和工作要求。2017年10月，中办、国办印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出加快上市审评审批，促进药品创新和仿制药发展。此后，药械审评审批制度改革进入快车道，审评审批流程持续优化，效率大幅提升，一批临床急需新药优先获批上市，仿制药质量和疗效一致性评价、上市许可持有人制度试点等取得重大突破，药品注册申请积压现象有所缓解。
, http://www.100md.com
《2019年度药品审评报告》提供的统计数据显示，2019年我国药监部门共受理新注册申请8082件(含器械组合产品5件)。其中，受理1类创新药注册申请共700件(319个品种)，品种数较2018年增长了20.8%。受理1类创新药的新药临床试验(IND)申请302个品种，较2018年增长了26.4%；受理1类创新药的新药上市申请(NDA)17个品种。在基本实现按法定时限审评审批的同时，药品监管部门通过进一步优化流程、实施优先审评、加强沟通交流等措施，提高了药品注册工作效率，缩短了注册时限，充分调动起企业新药研发的积极性。
新修订《药品管理法》明确规定，国家支持药物创新、鼓励新药研制，提出了对创新药的优先审评审批、关联审评审批、附条件批准原则，要求药监部门完善药品审评审批工作制度，加强能力建设，优化审评审批流程，提高审评审批效率，有力地促进了药品注册管理改革。
进入2020年，社会对新药的期待空前迫切。《办法》的出台对社会和企业高度关注的热点问题进行了回应。建立药品加快上市注册制度，对鼓励药物研发创新，加快临床急需短缺药、儿童用新药、罕见病用药、重大传染病用药等创新药和改良型新药的上市进程，保障公众用药安全、有效、可及，有着战略性、导向性、实践性重大意义。
, 百拇医药
加快上市注册的制度设计
《办法》明确，国家药监局建立药品加快上市注册制度，支持以临床价值为导向的药物创新，并以专章形式规定了药品加快上市注册程序。对符合条件的注册申请，申请人可以申请适用突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序，并要求药监部门及其技术机构给予必要的技术指导、沟通交流、政策倾斜和技术支持。每个程序都规定了相应的申请条件、办事程序、交流机制、政策支持、指导原则，明确纳入突破性治疗药物程序的新药上市申请，有权申请优先审评审批，即优先审评审批和突破性治疗药物程序可以同时适用。这些设计充分借鉴了国际上药品注册管理的先进经验，将《药品管理法》关于优先审评审批、附条件批准等加快药品上市注册的原则要求和制度规定进一步细化，有利于大幅缩短审批时间、提高审批效率，为加快药品上市提供了制度依据和操作指南。
为配合《办法》实施，国家药监局于今年7月发布《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序(试行)》《药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)》3个文件，明确了突破性治疗药物、符合附条件批准上市的药品、明显具有临床价值的药品各自的适用范围、适用条件，以及审评审批工作程序和工作要求。3个工作程序详细规定了突破性治疗药物的申请、审核、公示纳入、临床试验研制指导、终止程序，附条件批准上市的早期沟通交流申请、上市申请前的沟通交流、提交附条件批准上市申请、审评审批、上市后要求，以及优先审评审批的申报前沟通交流、申报与提出申请、审核、公示纳入、终止、技术审评、检查检验和名称核准、技术资料补充、审评审批等工作程序，细化了全程沟通交流的工作要求。这些文件连同原国家食药监局于2005年11月发布的《药品特别审批程序》，为药品加快上市注册提供了根本制度保障和工作规范，对优化审批工作机制、规范工作流程、提高工作效率具有重要的指导意义。
, http://www.100md.com
加快上市注册的实践要求
随着行政审批制度改革的深入推进和新一轮机构改革的基本完成，贯彻实施《办法》，建立药品加快上市注册制度，对药监部门提出了紧迫的现实要求，必须聚焦审批、服务、监管三大主题，优化审评审批流程，创新工作模式，提升审批效率，为行政相对人提供优质服务。
创新机制模式，优化工作流程
随着药品注册相关法律法规及配套文件制修订并实施，监管部门应及时建立健全各环节工作标准和规程，完善工作文件、管理制度、办事指南、文书制作等实操性规范，健全工作机制和保障机制，实现流程再造。要做好注册审评、检查与检验各环节衔接，优化核查和检验程序，省级药监部门要相应调整国家药监局委托开展药品注册生产现场检查的工作程序，完善制度机制保障。要加快受理、审评、审批有机融合，通过优化审评审批方式和流程，突出流程再造的“简”、信息数据的“联”、服务质效的“优”，提升审评审批效率和政务服务水平，提高注册时间的可预期性和企业满意度，为医药产业高质量发展营造一流政务服务环境。
, 百拇医药
同时，还要加强与企业的沟通交流，加大技术指导和帮扶力度，完善事中事后监管措施，督促企业依照标准规范开展研发、生产经营活动，严格落实企业主体责任，从源头上加强风险防控。
强化技术支撑，提升工作效能
适应“互联网+政务服务”“互联网+审批”“互联网+监管”深入发展的新形势，贯彻药品加快上市注册制度的新要求，充分运用互联网、大数据、云计算、区块链等先进信息技术，大力提升药品注册信息化水平，推进审批事项网上办理，实现全程网上办理、不见面审批，从而提高审评审批效率和服务水平。
各级药监部门应按照政务服务事项“四级四同”和“证照分离”改革的有关要求，强化顶层设计和统一指导，根据新一轮机构改革后新的职能定位和事权划分，分级推进药品注册管理信息化建设。创新监管网络信息化建设管理模式，整合完善现有审批系统，建立覆盖各级药监部门的统一信息网络和国家、省两级数据中心，完善信息安全、信息标准和应用支撑平台三大支撑体系，统筹药械化行政审批、监管检查、稽查执法、应急管理、检验监测、风险分析、信用管理、公共服务等业务需求，优化总体设计、业务、应用、数据及技术架构，建设标准统一、业务协同、互联互通、信息共享、统一高效的信息系统，为加快药品上市注册、提升审评审批效率和服务水平提供强有力的支持支撑。
, http://www.100md.com
突出问题导向，注重能力建设
药品注册管理中注册申请积压问题有待进一步缓解。无论是国家还是省级药监部门，都存在现有审评审批人员数量与工作量不匹配、行政审批技术支撑能力不足等问题。
要立足上述问题，大力提升审评审批、检查检验能力。结合当前发展需要，制定总体规划，明确功能布局，构建省、市、县各级检验检测机构错位发展、特色鲜明、功能完善的检验检测体系。积极推进各级检测资源整合，保障注册检查检验的技术需要。探索引入第三方检测，推动检测机构参与市场化竞争。充分运用信息化、大数据等技术手段，加强检验检测体系建设，做好检验检测人员技术培训与技术储备工作，提升药品注册检查检验能力。
进一步提高受理、审评、审批人员专业水平，探索专职检查员队伍建设，提升检查质量和检查效率。推进职业化专业化药品检查员队伍建设，加快构建基本满足注册检查检验要求的检查员队伍，提升现有检查员的管理效能，探索在医保部门、医疗机构、科研单位、检验检测机构、高校中培育外部专业型兼职检查员，优化和充实检查员队伍结构，加大教育培训力度，大力提升检查员的能力水平。(作者单位：江苏省药品监督管理局), http://www.100md.com