“孤儿药”如何医治更多罕见病
自2013年开始，每年的9月22日被定为“国际慢粒日”，“慢粒”是慢性髓性白血病的简称。为何要专门为这种罕见疾病设立一个纪念日？还要从影片《我不是药神》所反映的慢粒白血病患者生存之战说起——
□ 包若冰
白血病是一种令人闻之色变的恶性疾病，在我国各种肿瘤发病率中排名第六位。“不治之症”，是大多数人对于白血病的第一印象。但是，在白血病家族中有一种较为“幸运”的类型——慢粒白血病。相比其他急性白血病，慢粒白血病患者不需要四处找配型移植，而可以像糖尿病、高血压等慢性病患者一样，通过口服药片控制病情。如果维持得比较好，还可以正常生活，甚至从事自己喜欢的运动，这样的状态可以维持10多年甚至更久。
, http://www.100md.com
自2013年开始，每年的9月22日被定为“国际慢粒日”，“慢粒”是慢性髓性白血病的简称，是由于患者体内第9号和22号染色体易位导致基因突变而发生的。
为何要专门为这种罕见疾病设立一个纪念日？慢粒白血病患者的生存之战有着怎样一段令人唏嘘的过去？让我们跟随影片《我不是药神》回到2000年年初的中国。
影片中，生意惨淡的个体小商户程勇偶然结识了慢粒白血病患者吕受益，受其所托从印度代购了一种叫做“印度格列宁”的药物，由此，他发现了需要长期服药来维持生命的慢粒白血病患者群体和背后的巨大“商机”。随着代购需求量增大，程勇很快成为了“印度格列宁”的“代理商”。然而，这种药在当时的中国属于非法药，正版药商的维权施压、公安机关的紧密追查，危机四伏的代理路上，主人公的内心也开始发生变化。
由于前期研发投入以及专利期保护，进口药物“格列宁”也是一种天价药，一瓶售价4万元，一年要服用7瓶，如果把药片换算成重量，它的价格几乎是黄金的20倍!这对于需要长期服用的普通家庭来说，无疑是不可承受之重。而疗效相当的印度仿制药价格却不及正版药的1/8，为了活下去，很多慢粒白血病患者不得不通过非法渠道获得这种仿制药。程勇明白，一旦他的代理路断了，很多患者就只能放弃治疗等待死亡。选择守法还是救命？这是无解的心灵拷问，最终，他主动放弃了全部的利润，无偿甚至倒贴，决定为了这些鲜活的生命铤而走险。
, 百拇医药
这部影片根据2013年轰动一时的陆勇案改编。电影中，程勇的原型就是陆勇。与剧中不同的是，他本人也是一名慢粒白血病患者，当他发现了疗效相当的印度仿制药之后，一直无偿为其他病友代购，几年间陆续帮助的病友达数千人。2013年，他因走私违禁药物被捕，经过两年的调查审理，检方决定撤诉，陆勇被无罪释放。这起案件在当时引起巨大的轰动，引发了广泛的讨论，也直接推动了抗癌药被纳入我国医保的进程。同年的9月22日，第一个“国际慢粒日”在中国诞生。
时隔多年，慢粒白血病患者如今的生存状况又如何呢？截至2018年，我国慢粒白血病患者的10年生存率已经从2002年的30%提高到了85%。目前，我国大部分地区已经将治疗这种疾病的药物列入医保范围，如果坚持治疗、定期检测，多数患者可实现长期生存。
近几年，越来越多的研究表明，应用TKI(是一类抑制酪氨酸激酶活性的药物 )获得深度分子学反应时间超过两年的慢粒白血病患者，部分能够获得长期的无治疗缓解，即功能性治愈。在未来，改善患者的生活质量，实现功能性治愈将是慢粒研究领域的长期目标。
这部电影的内容也是世界上很多罕见病患者群体的一个缩影。由于治疗罕见病的药物市场需求少、研发成本高，很少有制药企业愿意研发生产。这些药物又被称为“孤儿药”，不仅价格昂贵，也不容易被列入医保，对于患者来说无异于雪上加霜。
如今，发达的社交媒体让越来越多的罕见病进入了人们的视线：“冰桶挑战接力”让人们看到了“渐冻人”群体，“橙子微笑”让人们认识了“小飞侠”群体。我们希望，在科学攻克这些罕见病之前，全社会能给予这些特殊群体更多的关注。
(作者系中国科技馆网络科普部工程师), 百拇医药
□ 包若冰
白血病是一种令人闻之色变的恶性疾病，在我国各种肿瘤发病率中排名第六位。“不治之症”，是大多数人对于白血病的第一印象。但是，在白血病家族中有一种较为“幸运”的类型——慢粒白血病。相比其他急性白血病，慢粒白血病患者不需要四处找配型移植，而可以像糖尿病、高血压等慢性病患者一样，通过口服药片控制病情。如果维持得比较好，还可以正常生活，甚至从事自己喜欢的运动，这样的状态可以维持10多年甚至更久。
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自2013年开始，每年的9月22日被定为“国际慢粒日”，“慢粒”是慢性髓性白血病的简称，是由于患者体内第9号和22号染色体易位导致基因突变而发生的。
为何要专门为这种罕见疾病设立一个纪念日？慢粒白血病患者的生存之战有着怎样一段令人唏嘘的过去？让我们跟随影片《我不是药神》回到2000年年初的中国。
影片中，生意惨淡的个体小商户程勇偶然结识了慢粒白血病患者吕受益，受其所托从印度代购了一种叫做“印度格列宁”的药物，由此，他发现了需要长期服药来维持生命的慢粒白血病患者群体和背后的巨大“商机”。随着代购需求量增大，程勇很快成为了“印度格列宁”的“代理商”。然而，这种药在当时的中国属于非法药，正版药商的维权施压、公安机关的紧密追查，危机四伏的代理路上，主人公的内心也开始发生变化。
由于前期研发投入以及专利期保护，进口药物“格列宁”也是一种天价药，一瓶售价4万元，一年要服用7瓶，如果把药片换算成重量，它的价格几乎是黄金的20倍!这对于需要长期服用的普通家庭来说，无疑是不可承受之重。而疗效相当的印度仿制药价格却不及正版药的1/8，为了活下去，很多慢粒白血病患者不得不通过非法渠道获得这种仿制药。程勇明白，一旦他的代理路断了，很多患者就只能放弃治疗等待死亡。选择守法还是救命？这是无解的心灵拷问，最终，他主动放弃了全部的利润，无偿甚至倒贴，决定为了这些鲜活的生命铤而走险。
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这部影片根据2013年轰动一时的陆勇案改编。电影中，程勇的原型就是陆勇。与剧中不同的是，他本人也是一名慢粒白血病患者，当他发现了疗效相当的印度仿制药之后，一直无偿为其他病友代购，几年间陆续帮助的病友达数千人。2013年，他因走私违禁药物被捕，经过两年的调查审理，检方决定撤诉，陆勇被无罪释放。这起案件在当时引起巨大的轰动，引发了广泛的讨论，也直接推动了抗癌药被纳入我国医保的进程。同年的9月22日，第一个“国际慢粒日”在中国诞生。
时隔多年，慢粒白血病患者如今的生存状况又如何呢？截至2018年，我国慢粒白血病患者的10年生存率已经从2002年的30%提高到了85%。目前，我国大部分地区已经将治疗这种疾病的药物列入医保范围，如果坚持治疗、定期检测，多数患者可实现长期生存。
近几年，越来越多的研究表明，应用TKI(是一类抑制酪氨酸激酶活性的药物 )获得深度分子学反应时间超过两年的慢粒白血病患者，部分能够获得长期的无治疗缓解，即功能性治愈。在未来，改善患者的生活质量，实现功能性治愈将是慢粒研究领域的长期目标。
这部电影的内容也是世界上很多罕见病患者群体的一个缩影。由于治疗罕见病的药物市场需求少、研发成本高，很少有制药企业愿意研发生产。这些药物又被称为“孤儿药”，不仅价格昂贵，也不容易被列入医保，对于患者来说无异于雪上加霜。
如今，发达的社交媒体让越来越多的罕见病进入了人们的视线：“冰桶挑战接力”让人们看到了“渐冻人”群体，“橙子微笑”让人们认识了“小飞侠”群体。我们希望，在科学攻克这些罕见病之前，全社会能给予这些特殊群体更多的关注。
(作者系中国科技馆网络科普部工程师), 百拇医药